全球首度以鹼基編輯的 CAR-T 細胞，以通用型 T 細胞治療白血病

全球首度以鹼基編輯的 CAR-T 細胞，以通用型 T 細胞治療白血病傳出正向結果。這項突破的治療里程碑是由英國知名大學 University College London（UCL）、兒童醫院 Great Ormond Street Hospital for Children（GOSH）攜手合作的成果。這項新進展首度將於近期舉行的 64 屆美國血液學會年會（American Society of Hematology, ASH）中口頭發表。

13 歲白血病童的新治療契機

接受治療的病人是一位 13 歲白血病童 Alyssa，她於 2021 年診斷確診患有 T 細胞急性淋巴細胞白血病（T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL）。她曾接受目前用於血癌的所有標準治療，包括化療和骨髓移植，但仍然復發，已經沒有下一線的治療選擇。

這樣面臨治療困境的情況下，Alyssa 加入由 University College London、Great Ormond Street Hospital for Children（GOSH）聯合進行臨床試驗 TvT。她接受了由健康人身上取得的通用型（universal）T 細胞，經修飾成為嵌合抗原受體（chimeric antigen receptor, CAR）細胞後，UCL 團隊再將 CAR-T 細胞進行特殊的鹼基編輯，使其能在 T 細胞不互相攻擊的情況下擊殺癌細胞。

治療 28 天後 Alyssa 病情緩解，並繼續接受第二次骨髓移植以恢復免疫系統，而 UCL、GOSH 團隊也持續追蹤觀察試驗結果。