全球首度以碱基编辑的 CAR-T 细胞，以通用型 T 细胞治疗白血病

全球首度以碱基编辑的 CAR-T 细胞，以通用型 T 细胞治疗白血病传出正向结果。这项突破的治疗里程碑是由英国知名大学 University College London（UCL）、儿童医院 Great Ormond Street Hospital for Children（GOSH）携手合作的成果。这项新进展首度将于近期举行的 64 届美国血液学会年会（American Society of Hematology, ASH）中口头发表。

13 岁白血病童的新治疗契机

接受治疗的病人是一位 13 岁白血病童 Alyssa，她于 2021 年诊断确诊患有 T 细胞急性淋巴细胞白血病（T-cell acute lymphoblastic leukaemia, T-ALL）。她曾接受目前用于血癌的所有标准治疗，包括化疗和骨髓移植，但仍然复发，已经没有下一线的治疗选择。

这样面临治疗困境的情况下，Alyssa 加入由 University College London、Great Ormond Street Hospital for Children（GOSH）联合进行临床试验 TvT。她接受了由健康人身上取得的通用型（universal）T 细胞，经修饰成为嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor, CAR）细胞后，UCL 团队再将 CAR-T 细胞进行特殊的碱基编辑，使其能在 T 细胞不互相攻击的情况下击杀癌细胞。

治疗 28 天后 Alyssa 病情缓解，并继续接受第二次骨髓移植以恢复免疫系统，而 UCL、GOSH 团队也持续追踪观察试验结果。