2018 年全球基因治療市場規模為 5.3643 億美元，預計預計到2026年將達到55.5億美元，複合年均複合增長率為33.9％。目前基因治療使用的載體包含慢病毒、腺相關病毒（adeno-associated virus, AAV）、RetroVirus 和 Gamma RetroVirus、改良皰疹，單純皰疹病毒。其中，Microbix Biopharmaceutical、Polyplus-transfection、Paragon Bioservices、SIRION Biotech、uniQure 等公司致力於開發 AAV 載體和基因療法。
近日，製藥公司 Catalent 看上基因治療的龐大潛力，以 12 億美元收購 Paragon Bioservices，預計今年第二季完成。此次收購將從改善 Catalent的生物製劑業務以及後續客戶服務方案，以及完成對擴展基因療法領域，並為患者提供革命性的救生治療。同時也擴大 Paragon 的能力和平台，為客戶及其患者帶來利益。
載體開發和設計過程中，應審慎評估其基因療法在發揮作用前可能的細胞生化反應過程，包含載體被目標細胞攝入、載體顆粒（particle）之運送與去殼 （uncoating）、治療基因轉錄和表現，與體內對載體或治療基因之蛋白質既有或被誘發的免疫反應等。
除了 AAV 載體開發之外，Paragon 還致力於次世代疫苗、溶瘤病毒和 CAR-T細胞療法、治療性蛋白質和其他復雜的生物製劑，在 25 年內幫助客戶開發和生產 50 多種的生物治療藥物和疫苗。
以此併購案為例，未來若有志於進軍基因療法市場，首先從病毒載體系統的選擇開始，需考慮預期的臨床適應症、作用機轉和給藥方法，以及載體對目標細胞/組織的選擇性、轉導效率 (transduction efficiency)、以及轉導後治療序列的功能/活性等因素。
延伸閱讀：Thermo Fisher 收購病毒載體巨頭 Brammer Bio 以擴張其基因治療領域參考資料：
1. http://www.genetherapynet.com/companies.html#a
2. https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/gene-therapy-market
3. https://biologics.catalent.com/catalent-news/catalent-to-acquire-gene-therapy-leader-paragon-bioservices-inc-for-1-2-billion/
4. 財團法人醫藥品查驗中心。病毒載體之基因治療產品於化學製造管制研發策略指導原則第一版。
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
