2018 年全球基因治疗市场规模为 5.3643 亿美元，预计预计到2026年将达到55.5亿美元，复合年均复合增长率为33.9％。目前基因治疗使用的载体包含慢病毒、腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）、RetroVirus 和 Gamma RetroVirus、改良疱疹，单纯疱疹病毒。其中，Microbix Biopharmaceutical、Polyplus-transfection、Paragon Bioservices、SIRION Biotech、uniQure 等公司致力于开发 AAV 载体和基因疗法。
近日，制药公司 Catalent 看上基因治疗的庞大潜力，以 12 亿美元收购 Paragon Bioservices，预计今年第二季完成。此次收购将从改善 Catalent的生物制剂业务以及后续客户服务方案，以及完成对扩展基因疗法领域，并为患者提供革命性的救生治疗。同时也扩大 Paragon 的能力和平台，为客户及其患者带来利益。
载体开发和设计过程中，应审慎评估其基因疗法在发挥作用前可能的细胞生化反应过程，包含载体被目标细胞摄入、载体颗粒（particle）之运送与去壳 （uncoating）、治疗基因转录和表现，与体内对载体或治疗基因之蛋白质既有或被诱发的免疫反应等。
除了 AAV 载体开发之外，Paragon 还致力于次世代疫苗、溶瘤病毒和 CAR-T细胞疗法、治疗性蛋白质和其他复杂的生物制剂，在 25 年内帮助客户开发和生产 50 多种的生物治疗药物和疫苗。
以此并购案为例，未来若有志于进军基因疗法市场，首先从病毒载体系统的选择开始，需考虑预期的临床适应症、作用机转和给药方法，以及载体对目标细胞/组织的选择性、转导效率 (transduction efficiency)、以及转导后治疗序列的功能/活性等因素。
延伸阅读：Thermo Fisher 收购病毒载体巨头 Brammer Bio 以扩张其基因治疗领域参考资料：
1. http://www.genetherapynet.com/companies.html#a
2. https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/gene-therapy-market
3. https://biologics.catalent.com/catalent-news/catalent-to-acquire-gene-therapy-leader-paragon-bioservices-inc-for-1-2-billion/
4. 财团法人医药品查验中心。病毒载体之基因治疗产品于化学制造管制研发策略指导原则第一版。
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