法規跟不上細胞和基因療法技術的發展？ FDA 如何面對？

細胞和基因療法的開發和許可並不容易。FDA 是全球藥品許可的中心，它強調在這一領域也要應對挑戰。為了向世界各地的患者提供最安全有效的細胞和基因療法，必須在市場發展與政府監管之間取得平衡。但是，隨著科學技術的飛速發展，監管並不容易跟上。

FDA 藉由發布相關指引來幫助細胞和基因療法開發

FDA 生物製劑研究暨評估中心（Center for Biologics Evaluation and Research, CBER）的組織及新興療法辦公室（Office of Tissues and Advanced Therapies, OTAT）的 Wilson Bryan 主任於 BIO Digital 的「Race Against the Clock: Bringing New Cell and Gene Therapies to Market」場次提到，細胞與基因療法領域正在迅速發展，使其成為與法規協調最困難的領域之一。

FDA 藉由發布相關指引，幫助細胞與基因療法開發。在 FDA 中，他們能夠對每一條法規負責，以便法規可以對市場發展的快速步伐，以做出更快的因應策略。另一個是基因治療工作組，它與細胞治療工作組一起被歸類為國際藥物管理計劃。2020 年 1 月，FDA 公布 6 項最新的細胞與基因治療指引以及一項「根據美國孤兒藥法規解釋基因治療產品之相同性」（Interpreting Sameness of Gene Therapy Products under the Orphan Drug Regulations ）草案。

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另外，Bryan 主任提到，FDA 的 IND 中，約有 50％與罕見疾病有關。因此，他們也正準備一份指引草案，以幫助解釋稀有藥物的身份，並有望在 7 月底之前提供。這些指引對於將罕見疾病藥物帶入基因治療領域，具有科學意義和法規意義。簡言之，他們將持續觀察和追踪科學，而他們給出的這些指引將在未來幾年中，不斷幫助生技廠商發展細胞與基因療法。

Gilead Sciences 全球監管政策和情報總監 Heidi Marchand 提到，他們將持續參考 2020 年 1 月公佈的《施用人類基因治療產品後的長期追蹤－產業指引》。隨著產品的繼續發布，大量數據的收集以及患者的體驗和結果將成倍增加。在這方面，將患者在現實世界中的經驗與臨床和生產資訊互相結合，同時考慮到數據彙整的指引原則，對於定義引入治療的成功因素非常有幫助。

Janssen 全球法規事務、再生醫學和先進療法副總監 Snehal Naik 表示，期待 CBER 即將發表的基因組編輯指引草案，以及 FDA 於 2020 年發布的 6 項基因治療指引和發行後的其他針對疾病的指引草案能幫助更他們。例如，擁有圍繞視網膜疾病和血友病的藥物非常有價值，並且他們已反映在未來的指引議程中，接下來是神經退行性疾病，因為他們開始看到那裡越來越多的基因療法進入臨床試驗。

FDA 需分享相關試驗，以 CBER 產品的早期監管建議（INTERACT）為例

再來，Bryan 主任提到，他們必須分享他們的經驗。如果人們不會一遍又一遍地犯同樣的錯誤，都會從經驗中受益。作為這項活動的一部分，他們可以在最近幾年中獲得有關 CBER 產品的早期監管建議，與此同時，我們正在努力推廣 INTERACT（Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER products），這是 IND 前計劃的擴展。

INTERACT 是一個程序，不僅能提供早期建議，還可以就 CMC 和整個臨床過程中出現的問題進行諮詢。預計將需要一位專門的學術研究人員來操作此系統。由於人們可能會忽略細胞療法和基因療法的製造問題，因此許多產品上市依再延遲。例如，即時該產品具有安全有效的臨床證據，但缺乏合適的製造結構和技術，使得產品發布延遲一年以上。