法规跟不上细胞和基因疗法技术的发展？ FDA 如何面对？

细胞和基因疗法的开发和许可并不容易。FDA 是全球药品许可的中心，它强调在这一领域也要应对挑战。为了向世界各地的患者提供最安全有效的细胞和基因疗法，必须在市场发展与政府监管之间取得平衡。但是，随着科学技术的飞速发展，监管并不容易跟上。

FDA 借由发布相关指引来帮助细胞和基因疗法开发

FDA 生物制剂研究暨评估中心（Center for Biologics Evaluation and Research, CBER）的组织及新兴疗法办公室（Office of Tissues and Advanced Therapies, OTAT）的 Wilson Bryan 主任于 BIO Digital 的“Race Against the Clock: Bringing New Cell and Gene Therapies to Market”场次提到，细胞与基因疗法领域正在迅速发展，使其成为与法规协调最困难的领域之一。

FDA 借由发布相关指引，帮助细胞与基因疗法开发。在 FDA 中，他们能够对每一条法规负责，以便法规可以对市场发展的快速步伐，以做出更快的因应策略。另一个是基因治疗工作组，它与细胞治疗工作组一起被归类为国际药物管理计划。2020 年 1 月，FDA 公布 6 项最新的细胞与基因治疗指引以及一项“根据美国孤儿药法规解释基因治疗产品之相同性”（Interpreting Sameness of Gene Therapy Products under the Orphan Drug Regulations ）草案。

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另外，Bryan 主任提到，FDA 的 IND 中，约有 50％与罕见疾病有关。因此，他们也正准备一份指引草案，以帮助解释稀有药物的身份，并有望在 7 月底之前提供。这些指引对于将罕见疾病药物带入基因治疗领域，具有科学意义和法规意义。简言之，他们将持续观察和追踪科学，而他们给出的这些指引将在未来几年中，不断帮助生技厂商发展细胞与基因疗法。

Gilead Sciences 全球监管政策和情报总监 Heidi Marchand 提到，他们将持续参考 2020 年 1 月公布的《施用人类基因治疗产品后的长期追踪－产业指引》。随着产品的继续发布，大量数据的收集以及患者的体验和结果将成倍增加。在这方面，将患者在现实世界中的经验与临床和生产资讯互相结合，同时考虑到数据汇整的指引原则，对于定义引入治疗的成功因素非常有帮助。

Janssen 全球法规事务、再生医学和先进疗法副总监 Snehal Naik 表示，期待 CBER 即将发表的基因组编辑指引草案，以及 FDA 于 2020 年发布的 6 项基因治疗指引和发行后的其他针对疾病的指引草案能帮助更他们。例如，拥有围绕视网膜疾病和血友病的药物非常有价值，并且他们已反映在未来的指引议程中，接下来是神经退行性疾病，因为他们开始看到那里越来越多的基因疗法进入临床试验。

FDA 需分享相关试验，以 CBER 产品的早期监管建议（INTERACT）为例

再来，Bryan 主任提到，他们必须分享他们的经验。如果人们不会一遍又一遍地犯同样的错误，都会从经验中受益。作为这项活动的一部分，他们可以在最近几年中获得有关 CBER 产品的早期监管建议，与此同时，我们正在努力推广 INTERACT（Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER products），这是 IND 前计划的扩展。

INTERACT 是一个程序，不仅能提供早期建议，还可以就 CMC 和整个临床过程中出现的问题进行咨询。预计将需要一位专门的学术研究人员来操作此系统。由于人们可能会忽略细胞疗法和基因疗法的制造问题，因此许多产品上市依再延迟。例如，即时该产品具有安全有效的临床证据，但缺乏合适的制造结构和技术，使得产品发布延迟一年以上。