COVID-19 衝擊細胞與基因療法臨床試驗設計、申請和審查？－BIO Digital 亮點

目前已經有 4 種基因療法獲得美國 FDA 核准，也期望新的一年有更多療法能獲得核准。FDA 也預期 2020 年將有超過 200 件細胞與基因療法申請審查（new drug application, NDA），總計超過 800 件審查，也預計 2025 年起，越來越多細胞與基因療法能取得核准上市。

對此，BIO Digital 的「Race Against the Clock: Bringing New Cell and Gene Therapies to Market」場次，邀請 FDA 生物製劑研究暨評估中心（Center for Biologics Evaluation and Research, CBER）的組織及新興療法辦公室（Office of Tissues and Advanced Therapies, OTAT）的 Wilson Bryan 主任進行分享，在新冠肺炎（COVID-19）下，細胞與基因療法臨床試驗申請變化，以及相關生技廠商如何因應。

Bryan 主任提到，在 COVID-19 大流行之前，他們的工作量已大大增加，在過去的 3 年中，他的辦公室團隊已收到基因療法新藥臨床試驗申請（investigational new drug applications, IND）數量增長了 2 倍。儘管 COVID-19 並未增加基因療法的臨床試驗申請量，但使用細胞療法和靜脈內免疫球蛋白（intravenous immunoglobulin, IVIG）治療 COVID-19 的臨床試驗申請卻日益增加。雖然他們的臨床團隊也特別努力使用免疫球蛋白產品和使用細胞產品治療嚴重感染 COVID-19 的患者，以及考慮使用這些產品來預防。

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但是，即使迫切需要 COVID-19 的新療法，Bryan 主任也強調，從長遠來看，精心設計的臨床試驗是非常重要的。因為，最終他們仍必須了解這種流行病，知道哪些產品可以幫助患者，哪些產品不能。在某些情況下，他們看到的臨床試驗規模很小且不受控制，實際上並不會推動我們前進。但是隨後，他們看到一些贊助商正在進行精心設計的臨床試驗，有望幫助他們找到該疾病的治療方法。

與 FDA 其他辦公室一樣，Bryan 主任的團隊也將與大流行相關的工作放在首位，產業界可預期到，FDA 在反應、會議和新指引方面會有所延遲。申請者可能會發現其團隊的回覆速度有些慢，並且他們可能會以書面形式提供回复，而不是電話會議。會議方面，仍按計劃進行，他們仍然作出回應，只是可能沒有那麼快。