以色列特拉維夫大學（Tel Aviv University, TAU）於 11 月 18 日發表，使用 CRISPR 基因編輯突破性技術 CRISPR-LNPs 來破壞癌細胞，僅需單次治療即可永久終止癌細胞的複製功能，且在患有轉移性卵巢癌（metastatic ovarian cancer）的小鼠模型中，小鼠治療後整體生存率（overall survival rate）提升 80%，可望於未來解決癌症復發難題。論文發表於《Science Advances》期刊。
特拉維夫大學精準奈米醫學實驗室負責人 Dan Peer 教授表示，「這是全球第 1 個證實 CRISPR 能有效治療生物體癌症的研究。重點是 CRISPR-LNPs 不是化療在 Cas9 編輯癌細胞 DNA 後，癌細胞將再不再出現活性，且永久失去複製的能力。」
CRISPR-LNPs 動物試驗功效明顯
CRISPR-LNPs 會透過奈米微脂體傳遞系統（lipid nanoparticle-based delivery system），將 Cas9 mRNA 和 sgRNAs 送入癌細胞內進行 DNA 編輯。目前 CRISPR-LNPs 仍處動物試驗階段。
為檢測 CRISPR-LNPs 的抗癌功效，研究團隊以 2 種致命性高的癌症進行檢測，一是腦癌中最具侵略性的神經膠質母細胞瘤（glioblastoma），患者確診後的預期壽命約為 15 個月，且 5 年生存率僅 3%。二是女性癌症死亡率最高，也是女性生殖系統中風險最大的癌症，轉移性卵巢癌。轉移性卵巢癌患者的存活率僅 3 分之 1，且大部分患者於確診時已進入晚期，癌細胞皆轉移至身體各處，使治療相當棘手。
研究人員於 2 種癌症小鼠中使用 CRISPR-LNPs 基因療法，結果指出，神經膠質母細胞瘤小鼠經單次治療後，平均預期壽命提升 2 倍，整體生存率增加 30%；另外，轉移性卵巢癌小鼠的整體生存率則大幅度成長，增加了 80%。
打開多樣癌症、基因疾病療法的大門
Peer 教授表示，未來研究團隊將針對血癌或杜興氏肌肉失養症（Duchenne muscular dystrophy）等基因疾病患者進行研究。CRISPR-LNPs 的研究也將打開科學家對其他癌症、罕見基因疾病與愛滋病等病毒疾病的療程研發，尤其對尚沒有標靶療法的侵略性癌症患者來說更是一線曙光。
不過，CRISPR 基因療法還是可能出現脫靶效應（off-target effects），也就是 CRISPR 編輯到錯誤基因，致使產生意外傷害，且就算目標基因成功被編輯，也有可能影響到周圍基因，進而出現負面影響。因為 CRISPR-LNPs 在藥物傳遞的安全性與精準度尚未抵達人體實驗的程度，所以 Peer 教授指出，CRISPR-LNPs 距離人體試驗還有一段距離。
延伸閱讀：CRISPR 檢測 SARS-CoV-2 全球現況參考資料：
1. Science Advances 18 Nov 2020: eabc9450. DOI: 10.1126/sciadv.abc9450
2. https://lihi1.com/ocFNl
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