CRISPR 专利共享时代 抢攻基因编辑大金矿

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基因编辑技术 CRISPR-Cas9 的发明,除了带来生物学研究重大革新之外,更推动人类疾病临床进展。预计CRISPR技术市场将从 2018 年的 5.62 亿美元增长至 2023 年的17.15亿美元,预测期内的复合年增长率为 25%。

拥有专利,就拥有金矿。目前已有数百个不同的机构、公司和研究团队已经提交了 1700 多项专利,每月发布约 100 个 CRISPR 新专利系列。其中,大多数的专利仍由加州大学、麻省理工学院(MIT)和哈佛大学生物基因体研究中心组成的 Broad Institute 所拥有。

产学共享 CRISPR 专利 抢攻基因编辑大金矿

加州大学和 Broad Institute 采取代理公司模式(surrogate company model),亦即由学研单位以及主要研究人员共同成立代理公司,由学研单位将其研发成果授权与商业化交由私人公司经营,私人公司因此拥有较大弹性开发商业化模式或寻找合作伙伴,学研单位则是透过持有公司股份获益并分散风险,而研发人员也可享有较高之获利。目前加州大学将其 CRISPR 技术授权给 CRISPR Therapeutics 和 Intellia Therapeutics 等生技公司,而 Broad Institute则于2014年授权给 Editas Medicine,而 CRISPR、Intellia、Editas 各自的总资产预估分别为 1.62 亿美元、0.85 亿美元、1.63 亿美元等。

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单打独斗时代已过去 授权和企业合作使利益最大化

目前 CRISPR 的专利权可分为三个主要使用领域,第一个是非商业性研究,包含实验操作的技术如病毒重组(virus recombination)、短回文重复序列(short palindromic repeats)、工程组成(engineered composition)及引导 RNA(guide RNA);第二个应用于开发与 CRISPR 的基因编辑相关的技术包、试剂和设备。第三种是使用 CRISPR 开发、销售和在疾病或癌症治疗的医学应用。

虽然 Broad Institute 和加州大学之间的 CRISPR 专利之战仍在进行中,但仍有大多数专利申请人都没有等待法院对 CRISPR 案件的裁决,仍继续推进。透过将其授权给其他企业,他们毫不浪费时间抢攻 CRISPR 大金矿。

Broad Institute、哈佛大学和麻省理工学院表示,CRISPR 是一种“包容性创新”模式。他们将其专利授权给 Editas Medicine,后者有权在其选择的标靶基因上,专门使用 CRISPR 技术来开发基因体药物。其他公司能申请许可其部分智慧财产权,以针对 Editas 未追求的标靶基因。例如,Editas 与 Juno Therapeutics 曾签下价值高达 7.37 亿美元合约,共同开发三种新疗法,如将 Editas 的基因编辑技术与 Juno 使用CAR-T细胞抗癌症方法互相结合。Allergan 以 90 亿美元取得 Editas 授权的仅限于眼疾病专利申请。Editas 还为其研发应用和工具开发发布了一系列非专属授权,其中包括收取固定费用和授权使用费。

加州大学将其专利授权给 CRISPR Therapeutics 应用于医疗用途,以及授权给 ERS Genomics于其他领域应用。接着,CRISPR Therapeutics已授予Vertex Pharmaceuticals 多达六种新疗法的独家权利。近日,CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals携手完成首例 CRISPR-Cas9 人类临床试验,治疗输血依赖性 β 地中海贫血( transfusion-dependent beta thalassemia, TDT)患者,再次掀起 CRISPR 应用高潮。

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加州大学也将其专利授权给 Intellia,然后 Intellia 与诺华展开一项长达 5 年的研发合作计划,主要致力于加速发展 CRISPR/Cas9 技术在 CAR-T 细胞治疗和造血干细胞中的应用。随后,Intellia 与 Regeneron 将携手进行为期 6 年的CRISPR基因编辑疗法合作开发计画。

营业秘密可望成为 CRISPR 另一保障

随着越来越多的 CRISPR 专利被核准,个别专利保护范围将变得更窄,价值可能更低,将使它们更难执行商业化。因此,在该情况下,很难评估每种技术和其应用的专利权重。如此一来,许多公司将思考透过营业秘密来保护他们的资产,而非专利保护。

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参考资料:
1. https://www.marketsandmarkets.com/Market-Reports/crispr-technology-market-134401204.html
2. https://labiotech.eu/features/crispr-patent-dispute-licensing/
3. https://clarivate.com.tw/blog/2016/06/13/overview-on-crispr-patent/
4. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-fda-has-lifted-clinical
5. https://tiipm.nccu.edu.tw/zh_tw/Events/page14/CRISPR%E5%B0%88%E5%88%A9%E7%88%AD%E8%AD%B0%E8%AC%9B%E5%BA%A7-%E6%BB%95%E6%B2%9B%E5%80%AB%E5%B0%88%E5%88%A9%E5%B8%AB-83948017

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