基因编辑 NK 细胞抗癌!CRISPR Therapeutics 携 Nkarta 开发 CAR-NK

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自然杀手细胞(NK 细胞)和 CAR-NK

NK 细胞属第 1 群先天性淋巴细胞,与 T 细胞和 B 细胞同为人体免疫细胞。不过相较细胞毒性 T 细胞需要抗原呈现细胞(antigen presenting cell)活化,NK 细胞不需要事前经过免疫刺激,即可辨识癌细胞进行杀除,且因为表面缺乏单一抗原受体,所以负责非专一性的人体防御,可以标靶更广的癌症种类。

近年来,因 NK 细胞在抗癌上的表现,科学家开始在体外培养 NK 细胞,增加数量与功效后再输回人体进行癌症治疗,即是 CAR-NK 细胞疗法。

虽然 NK 细胞在灭除肿瘤细胞上具有优势,但 CAR-NK 的有效时间与反应稳定性却比 T 细胞疗法来得低。尤其在标靶 CD 70 治疗固态瘤的研究上,需要基因编辑工具的协助提升效能。

CRISPR Therapeutics 携 Nkarta 开发 CAR-NK

由诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 创立的 CRISPR Therapeutics 致力于用 CRISPR 基因编辑工具,推动癌症免疫、血液疾病、基因疾病疗法与干细胞编辑。日前 CRISPR Therapeutics 宣布携手细胞疗法企业 Nkarta,研发与商业化 2 款 CAR-NK与 1 款 NK 和 T 细胞结合的候选疗法。

该合作为期 3 年,CAR-NK 细胞疗法将标靶 CD70,另一个位点目前尚未决定。

整合细胞疗法、基因编辑技术

CRISPR Therapeutics 将整合其在基因编辑与同种异体 T 细胞疗法的技术优势与 Nkarta 的 CAR NK 细胞疗法平台,强化癌症治疗研究。

根据合约,双方将平分研发成本与收益;且 Nkarta 将可在 5 个 NK 细胞疗法产品上不限次数的使用 CRISPR 技术进行开发,但若 Nkarta 在合作外产品中使用 CRISPR Therapeutics 授权的基因标靶位点,则需支付 CRISPR Therapeutics 该药物的里程碑与行销权利金。

接下来,双方也将组合具有快速抗癌功效的 NK 细胞与有效时间长的 T 细胞,试图开发候选疗法。

CRISPR Therapeutics 其他合作进程

除了癌症疗法研究,CRISPR Therapeutics 值得注意的研发疗法还包含与 Vertex Pharmaceuticals 合作的 CTX001。它主要治疗贝他海洋性贫血(β thalassemia)和镰刀型红血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)相关疾病,目前已进入第 1/2 期临床试验。

根据合约,CRISPR Therapeutics 将支付 40% 研发成本换取此疗法上市后 40% 的收益,另外它也会获得 9 亿美元的预付款和 CTX001 核准后的 2 亿美元。

延伸阅读:镰刀型红血球疾病根治曙光?解析 CRISPR 基因疗法 CTX001

参考资料:
1. http://ir.crisprtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-nkarta-announce-global-collaboration

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