自然殺手細胞（NK 細胞）和 CAR-NK
NK 細胞屬第 1 群先天性淋巴細胞，與 T 細胞和 B 細胞同為人體免疫細胞。不過相較細胞毒性 T 細胞需要抗原呈現細胞（antigen presenting cell）活化，NK 細胞不需要事前經過免疫刺激，即可辨識癌細胞進行殺除，且因為表面缺乏單一抗原受體，所以負責非專一性的人體防禦，可以標靶更廣的癌症種類。
近年來，因 NK 細胞在抗癌上的表現，科學家開始在體外培養 NK 細胞，增加數量與功效後再輸回人體進行癌症治療，即是 CAR-NK 細胞療法。
雖然 NK 細胞在滅除腫瘤細胞上具有優勢，但 CAR-NK 的有效時間與反應穩定性卻比 T 細胞療法來得低。尤其在標靶 CD 70 治療固態瘤的研究上，需要基因編輯工具的協助提升效能。
CRISPR Therapeutics 攜 Nkarta 開發 CAR-NK
由諾貝爾化學獎得主 Jennifer Doudna 創立的 CRISPR Therapeutics 致力於用 CRISPR 基因編輯工具，推動癌症免疫、血液疾病、基因疾病療法與幹細胞編輯。日前 CRISPR Therapeutics 宣布攜手細胞療法企業 Nkarta，研發與商業化 2 款 CAR-NK與 1 款 NK 和 T 細胞結合的候選療法。
該合作為期 3 年，CAR-NK 細胞療法將標靶 CD70，另一個位點目前尚未決定。
整合細胞療法、基因編輯技術
CRISPR Therapeutics 將整合其在基因編輯與同種異體 T 細胞療法的技術優勢與 Nkarta 的 CAR NK 細胞療法平台，強化癌症治療研究。
根據合約，雙方將平分研發成本與收益；且 Nkarta 將可在 5 個 NK 細胞療法產品上不限次數的使用 CRISPR 技術進行開發，但若 Nkarta 在合作外產品中使用 CRISPR Therapeutics 授權的基因標靶位點，則需支付 CRISPR Therapeutics 該藥物的里程碑與行銷權利金。
接下來，雙方也將組合具有快速抗癌功效的 NK 細胞與有效時間長的 T 細胞，試圖開發候選療法。
CRISPR Therapeutics 其他合作進程
除了癌症療法研究，CRISPR Therapeutics 值得注意的研發療法還包含與 Vertex Pharmaceuticals 合作的 CTX001。它主要治療貝他海洋性貧血（β thalassemia）和鐮刀型紅血球疾病（Sickle-cell disease, SCD）相關疾病，目前已進入第 1/2 期臨床試驗。
根據合約，CRISPR Therapeutics 將支付 40% 研發成本換取此療法上市後 40% 的收益，另外它也會獲得 9 億美元的預付款和 CTX001 核准後的 2 億美元。
延伸閱讀：鐮刀型紅血球疾病根治曙光？解析 CRISPR 基因療法 CTX001©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
