赛业生物科技（Cyagen）是一间总部位于加利福尼亚州圣克拉拉的委托研究机构（Contract Research Organization,CRO），近日宣布和中国的纽大众（Neurophth）公司达成一项交易，双方将共同开发下一代腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗载体，治疗眼睛的遗传性疾病，估计交易价值约 1.4 亿美元。
交易内容
在这项合作中，Cyagen 将利用人工智能驱动 AAV 载体侦测平台，识别出能以更高效率和专一功能瞄准目标组织的 AAV 载体。
两间公司都将在囓齿类动物及非人类灵长类动物（NHP）模型中评估这种壳体的功能和特性，而 Neurophth 将接手此交易中基因治疗产品的临床试验和商业化发展，并已经承诺支付 Cyagen 研究费和阶段性临床试验里程金，以及可能超过 1.4 亿美元的销售权利金。
AI 加速下一代 AAV 载体研发与试验进行
Cyagen 的 AAV 侦测平台使用人工智能及单细胞转录组定序（Single cell RNA Sequencing）技术，输入大量实验性数据来训练机器学习模型，并开发学习算法以加速 AAV 载体的认知功能和优化流程，除此之外，也希望透过更佳的组织靶向性克服 传统 AAV 基因疗法的局限性。
Cyagen 进一步开发人源化动物模型，用于罕见疾病的临床前研究，并着重在遗传性眼睛疾病和神经系统失调（nervous system disorders）。
Cyagen 的专业性与 Neurophth 开发基因疗法的眼科治疗的目标相辅相成。这家中国生物技术公司的主要候选药物 NR082 ，是用于治疗因 ND-4 基因突变导致的雷伯氏遗传性视神经病变（LBON），其已经在美国和欧洲获得了孤儿药（Orphan Drug）资格。这也是中国第一个获得中国药品监管机构 NMPA 批准的基因疗法。
延伸阅读：眼疾基因治疗仍热度高！罗氏 10 亿展开 AAV 载体技术平台合作参考资料：
1. https://www.geneonline.com/cyagen-neurophth-ink-140-million-deal-for-ai-designed-aav-capsids/
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
