根据 Grand View Research 报告指出，全球杜氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy，DMD） 于 2023 年的药物市场规模预计将达到 41.1 亿美元，将以 41.3％ 的复合年增长率增长。目前 DMD 治疗市场有 Sarepta Therapeutics 的 Exondys51（eteplirsen）、Vyondys 53（golodirsen）、casimersen 等疗法，以及 PTC Therapeutics 的 Translarna（ataluren） 和 Emflaza（deflazacort）。
第 1b 临床试验：PF-06939926 显著改善 DMD 患者 dystrophy 表现
Pfizer 于 5 月 15 日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会宣布其 DMD 基因治疗 PF-06939926 的第 1b 临床试验结果，有 9 名男孩接受其基因治疗 12 个月后，其中 3 例患者注射低剂量（1E14 vg/kg），其他 6 个注射高剂量（3E14 vg/kg）。结果显示，在多个功效相关试验终点上提供持久且统计学上显著的改善，包括持续的微型肌肉萎缩蛋白表现和北极星移动评量表（North Star Ambulatory Assessment，NSAA）的改善。其中，接受较低剂量治疗的 3 名患者的 dystrophy 表现平均达到 24.0%；接受较高剂量治疗的 3 名患者 dystrophy 表现平均达到 51.6%。
3 位患者出现严重副作用，其安全性仍需注意
另外，有 3 名接受高剂量的患者出现严重副作用，其中 1 名患者因危急的免疫反应而导致肾脏损害，需要血液透析和 Soliris（eculizumab）治疗，另 1 名严重急性呼吸衰竭，包括持续呕吐导致脱水，需要静脉注射止吐药和补充体液。另 1 名患者在接受治疗后 1 周后，其血小板计数较低，并且在情况恶化之前接受血小板输注和 Soliris 治疗。随着，Pfizer 修订其临床研究方案，纳入了更多的监测和管理制度，使得 3 名患者都顺利在 14 天内恢复。
是否冲击 Sarepta 基因疗法？
加拿大皇家银行资本市场分析师 Brian Abrahams 对此提到，很难比较 Pfizer 和 Sarepta 的基因疗法。前者专注 6 ~ 12 岁男孩，Sarepta 专注 4~7 岁男孩，在不同年龄段测试各自的药物，还使用不同的量测指标来确定各自药物的有效性和安全性。
SVB Leerink 分析师 Joseph Schwartz 也表示，Pfizer 安全性不如 Sarepta，他认为 Sarepta 成功率有 80%。
延伸阅读：CRISPR/Cas9 技术 肌肉萎缩治疗新篇章参考资料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20200515005304/en/CureDuchenne-Applauds-Pfizer%E2%80%99s-Encouraging-Data-Phase-Ib
2. https://www.investors.com/news/technology/gene-therapy-pfizer-sarepta-drug-promise-duchenne/
3. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_s_new_phase_1b_results_of_gene_therapy_in_ambulatory_boys_with_duchenne_muscular_dystrophy_dmd_support_advancement_into_pivotal_phase_3_study
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