史上第一个精准导航干细胞的新药诞生? 再生医学大突破?

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在再生医学领域中,找到让干细胞能精准到达体内特定器官、区域的方法是科学家极力想达成的梦想。先前,桑福德伯纳姆普利比斯医学研究院(Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute,简称 SBP 医学研究院)的研究团队发现,干细胞被“发炎”吸引,表示某个组织或器官受损,引起发炎。然而,以发炎作为诱饵是不可行的,因为其对人体有害。

11 月 24 日, SBP 医学研究院的研究团队指出,他们创造出史上第一种可以吸引干细胞到受损组织并提高治疗功效的药物,这是再生医学领域的重大进展。相关研究结果刊登于《Proceedings of the National Academy of Sciences》期刊。

能导航干细胞且不会引起发炎反应的神奇药物:SDV1a

该研究团队先前发现一种发炎分子 CXCL12,它能将干细胞引导到受损的部位和组织,进行修复。后来,他们修改 CXCL12,进而开发出一种能提升干细胞结合能力和让发炎最小化的新药 SDV1a。他们再将该药注射到任何地方,以将干细胞引诱到特定位置。

SDV1a 提升干细胞治疗神经退化疾病小鼠的能力

再来,为了证明 SDV1a 能够提升干细胞疗法的功效,他们将该药和人类神经干细胞植入神经退行性疾病——山德霍夫氏病(Sandhoff disease,又称 GM2 神经节苷脂储积症)小鼠的大脑中。结果显示,SDV1a 可帮助人类神经干细胞迁移并执行愈合功能,进而延长小鼠的寿命、延缓症状发作,以及保持运动功能。重要的是,过程中没有活化发炎反应,干细胞能够抑制任何先前存在的发炎。

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干细胞治疗 ALS 小鼠研究正进行中

该研究团队也正在在肌萎缩性侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)小鼠模型中,测试 SDV1a 改善干细胞治疗的能力。ALS 主要是脊髓及大脑中的运动神经元会随时间逐渐退化,进而导致肌肉萎缩无力、无法正常走路、吞咽困难和呼吸衰竭等症状。

他们先前进行的研究显示,扩大神经干细胞的扩散有助于更多的运动神经元存活。因此,他们希望再透过 SDV1a 来扩大神经保护性干细胞覆蓋的范围,并有助于减缓该疾病的发作和恶化。

对 COVID-19 细胞激素风暴研究的贡献

另外,先前研究,指出 CXCL12 及其受体与 COVID-19 重症患者的细胞激素风暴有关。因此,该研究结果提出的“如何选择性抑制发炎,而不抑制其他正常过程”的一些见解,可望帮助其他研究团队在面对细胞风暴时,会有新的思维和方向。

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再生医学的未来愿景?

若未来有更多研究和临床试验来证实 SDV1a 的导航干细胞的作用和其安全性,不仅能大大改善神经系统疾病(如脊髓损伤、中风、ALS 和其他神经退行性疾病)的干细胞疗法,也能改善心脏病或关节炎的治疗。

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参考资料:
1. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2020; 201911444 DOI: 10.1073/pnas.1911444117
2. https://www.sbpdiscovery.org/news/worlds-first-drug-guides-stem-cells-to-desired-location-improving-their-ability-to-heal

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