美国 FDA 放行!首个 5 岁以下幼儿的湿疹生物制剂有望推出

0

法国制药巨擘赛诺菲(Sanofi)公司日前宣布旗下的 Dupixent(dupilumab)已获美国 FDA 认可,成为首个治疗 6 个月至 5 岁幼儿的中度至重度异位性皮肤炎(俗称湿疹)的生物药品。该药物在 2020 年 5 月已获 FDA 批准用于 6 至 11 岁的儿童湿疹患者。

目前欧洲药品管理局正在审查同一年龄组别的监管申请,赛诺菲亦正向其他国家的监管当局提交申请。

Sanofi 投资 10 亿美金,开发新一代免疫疗法

皮肤外观改善,有效减缓发炎

对许多儿童湿疹患者来说,局部治疗并不能充分控制病情。仅在美国,就有超过 75,000 名 5 岁以下的儿童患有无法控制的中度至重度湿疹,其中大多数都需要新的治疗方案。

Dupixent 是一种完全源自人类的单株抗体,同时抑制介白素(Interleukin)IL-4 及 IL-13的讯号传递。这两种物质可在体内引起一连串过度发炎反应,特别是第 2 型发炎反应(Type 2 inflammation),继而触发湿疹。

FDA 对该药物的最新认可是基于先前一项针对 Dupixent 的第三期临床试验的结果。该研究招募了 162 位年龄 6 个月至 5 岁、患有中度至重度湿疹的幼儿受试者,旨在评估 Dupixent 的药效和安全性。治疗组使用 Dupixent 搭配弱效外用类固醇(TCS),而对照组则只使用 TCS。

在试验期间,Dupixent 根据受试者体重每 4 周给药一次(体重 5 至 15 公斤的为每次 200 毫克,15 至 30 公斤的则为每次 300 毫克)。该试验达到了主要终点,在第 16 周时,28% 的患者在研究者总体评估(investigator’s global assessment,IGA)中得分为 0(皮肤清晰)或 1 (皮肤几乎清晰),而单独使用安慰剂 TCS 的患者只有 4%。另外 53% 的患者在总体疾病严重程度上比原本状况有 75% 或更大程度的改善,而对照组则只有 11% 的患者能达到此效果。

所有次要终点也都达成,其中包括在第 16 周有临床意义的瘙痒减少。治疗组有 48% 的患者能实现此效果,而使用安慰剂的患者则只有 9%。另外 Dupixent 在 6 个月至 5 岁儿童中的长期安全性也与枢纽试验中观察到的安全性相似,并与在较年长的湿疹患者中观察到的情况一致。

Dupixent 的副作用包括手足口病和皮肤乳头状瘤,分别有 5% 和 2% 的受试者出现该状况,但在这些病例中没有一个导致治疗中止。完成试验的儿童有资格参加一项开放标签的扩展试验,以评估 Dupixent 在该年龄组别中长期治疗的安全性和有效性。

酝酿多年,一鸣惊人的畅销药物?

Dupixent 是赛诺菲和另一制药大厂再生元(Regeneron Pharmaceuticals)之间长达 15 年合作的成果。由于 Dupixent 先后获准应用于治疗湿疹、哮喘和鼻息肉等流行疾病,该药物在 2019 年开始为制药商带来利润。2021 年,Dupixent 的全球超过 56 亿美元,比前一年增长 52.7%,其中单在美国国内销售额就超过 42 亿美元。

作者:Joy Lin
编译:Richard Chou
原文:FDA OKs First Biologic for Children Under 5 With Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis

延伸阅读:异位性皮肤炎的治疗新希望!辉瑞、艾伯维双双获得口服 JAK1 抑制剂上市许可

参考资料:
1. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-06-07-20-45-00-2458243

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系:service@geneonlineasia.com

error: 注意: 右键复制内容已停用!