2027 年，全球基因療法市場規模預計將達到 66 億美元，複合年增長率為 16.6％。
12 月 15 日，Eli Lilly 宣布，將以 10.4 億美元收購 AAV9 基因治療公司 Prevail Therapeutics（Prevail），以進軍極具發展潛力的基因治療領域。此次交易不受任何融資條件的約束，並有望在 2021 年第一季度完成。
此次收購將為 Eli Lilly 建立新的藥物開發模式，如建立基因治療計劃，並以 Prevail 的臨床階段和臨床前神經科學資產組合為基礎，進行開發。
PR001 和 PR006 為 Prevail 正在臨床開發中的先導基因療法。PR001 主要治療 GBA1 突變的巴金森氏症和神經病變高雪氏症（Gaucher disease），這二種適應證皆在第 1/2 期臨床試驗中，並取得 FDA 新藥快速審查資格，其中 PR001 治療高雪氏症已取得 FDA 的孤兒藥資格，GBA1 突變的巴金森氏症則取得罕見的兒科疾病指定用藥資格。PR006 主要治療 GRN 突變的額顳葉型失智症（Frontotemporal Dementia），也在第 1/2 期臨床試驗中，FDA 和歐盟委員會也核准 PR006 治療該疾病的孤兒藥資格，FDA 也核准該藥的新藥快速審查資格。
另外，PR004 為該公司臨床前開發基因療法，具有治療特定突觸核蛋白病（synucleinopathies）。該公司也正在開發其他治療的阿茲海默症、巴金森氏症、肌萎縮側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis）以及神經退化性失調的 AAV基因療法。
根據協議條款， Prevail Therapeutics 將以每股 22.50 美元現金（總計約 8.8 億美元）應在交易結束時支付，再加上一份每股 4 美元現金的不可交易的條件價值權利（contingent value right, CVR）。CVE 須在 2024年12月31日前於美國、日本、英國、德國、法國、義大利、西班牙等其中一個國家首次獲得 Prevail 上市許可後支付。若在 2024 年 12 月 31 日取得上市許可證，CVR的價值將每月減少約 8.3 美分，直到 2028年 12 月 1 日，CVR 將過期）。不能保證將對CVR進行任何付款。
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參考資料：
https://ir.prevailtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/lilly-announces-agreement-acquire-prevail-therapeutics
https://www.cnbc.com/2020/12/15/eli-lilly-to-buy-gene-therapy-developer-prevail-in-1point04-billion-deal.html
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