在今年第 30 屆國際血栓暨止血學會（International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH）所舉辦的會議中，Sobi 公司發表了 Elocta （長效型基因重組製造的第八凝血因子）治療 A 型血友病患者的臨床試驗（A-SURE）最新結果，基因重組製造組達到療效指標，相較於傳統組達統計上差異。
Sanofi 與 Sobi 為A型血友病患者謀福利而開發新藥 （基因線上國際版）A-SURE 試驗結果
A-SURE (NCT02976753) 是一項為期 24 個月的前瞻性、非干預性、歐洲多中心研究， 這是針對 A 型血友病患者的最大型的直接比較研究。旨在比較基因重組製造之第八凝血因子 （rFVIIIFc）與傳統第八凝血因子（FVIIIFc）用於 A 型血友病患者之療效與安全性比較。病人大多數罹患重度 A 型血友病，且至少在 12 個月前接受過第八凝血因子治療以及明確的出血紀錄即納入試驗。而接受其他非第八凝血因子治療的病人則被排除試驗外。
試驗一開始計劃納入 358 位病人，其中基因重組製造之第八凝血因子組為 187 位，而傳統第八凝血因子組為 171 位。因有兩位在納入試驗時同時接受其他相關治療因此後續被排除，最後共納入356位病人，基因重組製造之第八凝血因子組為 186 位，而傳統第八凝血因子組為 170 位。
試驗結果顯示，全部的療效指標包括：平均年度出血率（ annualized bleeding rate, ABR)、年度注射頻率 （annualized injection frequency) 以及凝血因子消耗量（ factor consumption）在 24 個月中，基因重組製造之第八凝血因子組在各指標皆明顯低於接受傳統第八凝血因子組。且在安全性上，基因重組製造之第八凝血因子耐受性高，亦未發現抑制因子。
在這項真實世界試驗中，重組基因製造之第八凝血因子相較於傳統第八凝血因子可達到更有效的療效亦相對安全。
Ａ型血友病是什麼？
血友病是一種先天性凝血因子缺乏所引起的出血性疾病，依照缺乏的凝血因子可分為缺乏第八凝血因子的 A 型血友病與缺乏第九凝血因子 B 型血友病，其中 A 型血友病約佔血友病人大約佔 80 至 85%。好發於男性 （1/5000) 較少見於女性。
根據血中第八凝血因子的濃度 A 型血友病可分為輕度（ 5% 至 40% ）、中度 （ 1% 至 5%）及重度（ <1% ）。重度血友病的治療主要是替代療法，能透過輸注濃縮自血漿或是基因工程製造之凝血因子，藉以維持病人體內的凝血因子濃度而降低出血的風險。
延伸閱讀：血友病產婦最忌妊娠併發症，新方法能助平安順產嗎？參考資料:
- https://www.pharmatimes.com/news/new_data_shows_improved_prophylactic_effectiveness_with_sobis_elocta_1452203
- https://www.researchgate.net/figure/A-SURE-study-design-A-SURE-is-a-24-month-prospective-observational-study-also-including_fig1_333510832
- https://www.eventscribe.net/2022/program/fsPopup.asp?efp=TUZOTFdCREsxNjMzMw&PresentationID=1080000&rnd=0.5929912&mode=presinfo
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