在今年第 30 届国际血栓暨止血学会（International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH）所举办的会议中，Sobi 公司发表了 Elocta （长效型基因重组制造的第八凝血因子）治疗 A 型血友病患者的临床试验（A-SURE）最新结果，基因重组制造组达到疗效指标，相较于传统组达统计上差异。
Sanofi 与 Sobi 为A型血友病患者谋福利而开发新药 （基因线上国际版）A-SURE 试验结果
A-SURE (NCT02976753) 是一项为期 24 个月的前瞻性、非干预性、欧洲多中心研究， 这是针对 A 型血友病患者的最大型的直接比较研究。旨在比较基因重组制造之第八凝血因子 （rFVIIIFc）与传统第八凝血因子（FVIIIFc）用于 A 型血友病患者之疗效与安全性比较。病人大多数罹患重度 A 型血友病，且至少在 12 个月前接受过第八凝血因子治疗以及明确的出血纪录即纳入试验。而接受其他非第八凝血因子治疗的病人则被排除试验外。
试验一开始计划纳入 358 位病人，其中基因重组制造之第八凝血因子组为 187 位，而传统第八凝血因子组为 171 位。因有两位在纳入试验时同时接受其他相关治疗因此后续被排除，最后共纳入356位病人，基因重组制造之第八凝血因子组为 186 位，而传统第八凝血因子组为 170 位。
试验结果显示，全部的疗效指标包括：平均年度出血率（ annualized bleeding rate, ABR)、年度注射频率 （annualized injection frequency) 以及凝血因子消耗量（ factor consumption）在 24 个月中，基因重组制造之第八凝血因子组在各指标皆明显低于接受传统第八凝血因子组。且在安全性上，基因重组制造之第八凝血因子耐受性高，亦未发现抑制因子。
在这项真实世界试验中，重组基因制造之第八凝血因子相较于传统第八凝血因子可达到更有效的疗效亦相对安全。
Ａ型血友病是什么？
血友病是一种先天性凝血因子缺乏所引起的出血性疾病，依照缺乏的凝血因子可分为缺乏第八凝血因子的 A 型血友病与缺乏第九凝血因子 B 型血友病，其中 A 型血友病约占血友病人大约占 80 至 85%。好发于男性 （1/5000) 较少见于女性。
根据血中第八凝血因子的浓度 A 型血友病可分为轻度（ 5% 至 40% ）、中度 （ 1% 至 5%）及重度（ <1% ）。重度血友病的治疗主要是替代疗法，能透过输注浓缩自血浆或是基因工程制造之凝血因子，藉以维持病人体内的凝血因子浓度而降低出血的风险。
延伸阅读：血友病产妇最忌妊娠并发症，新方法能助平安顺产吗？参考资料:
- https://www.pharmatimes.com/news/new_data_shows_improved_prophylactic_effectiveness_with_sobis_elocta_1452203
- https://www.researchgate.net/figure/A-SURE-study-design-A-SURE-is-a-24-month-prospective-observational-study-also-including_fig1_333510832
- https://www.eventscribe.net/2022/program/fsPopup.asp?efp=TUZOTFdCREsxNjMzMw&PresentationID=1080000&rnd=0.5929912&mode=presinfo
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