三十多年来，急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）治疗方法以化疗为主，但患者治愈率却非常低。特别是由某些遗传改变引起白血病的患者是最难被治疗以及呈现非常差的预后。例如 MLL 重排，即是 MLL 基因在细胞复制过程中错误地融合到多种其他基因，导致白血病的发生。
12 月 19 日，由 Wellcome Trust Sanger 研究所发表于《Nature Communications》的研究结果为白血病患者带来新希望，他们发现眼药水的活性成分可望治疗 MLL 重排造成的预后不良侵袭性血癌。
为了因应不同 AML 亚型的治疗，该研究团队先前透过 CRISPR-Cas9 基因编辑技术找出 400 个的潜在标靶基因，然后进一步发现 SRPK1 基因在 MLL 重排的 AML 患者中特别重要，因为 SRPK1 能促进肿瘤血管新生。
有趣的是，他们使用 SRPK1 抑制剂 SPHINX31（一种治疗视网膜疾病的眼药水的活性成分）抑制几种 MLL 重排的 AML 细胞株的生长，但却不会影响正常血液细胞。接着，他们将 AML 患者的样本移植到免疫系统受损的小鼠体内，使白血病细胞开始在小鼠骨髓内复制，诱导小鼠罹患白血病。然后，他们再将 SPHINX31 送入小鼠内，也强烈抑制 AML 细胞株的生长，而且对小鼠没有任何显著的副作用。
此外，他们透过 RNA-seq 技术分析发现，当患者的 SRPK1 被抑制时，其 MYB、BRD4 和 MED24 基因发生变化。其中，BRD4 为维持白血病的表观遗传调节因子。
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1. Nature Communications, 2018; 9 (1) DOI: 10.1038/s41467-018-07620-0
2. https://www.forbes.com/sites/victoriaforster/#3ca561566cc9
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