美國食品藥物管理局（FDA）近日發布藥物、生物製品與設備、去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trials，DCT）行業、調查人員及其他利益相關者指南，以新冠肺炎疫情流行期間的經驗為基礎，根據隔離、站點關閉與旅行限制促使臨床試驗權力下放。從較高管理層面來看，指南草案為設計與實施藥物、生物製劑及醫療器械的去中心化臨床試驗提供了指導，不過沒有確立法律上可強制執行的責任。此外，指南草案還介紹了在開展去中心化臨床試驗時，利用數據健康技術（Digital Health Technologies，DHT）的具體建議。
此份指南草案共有九大面向正在徵求各方建議，包括試驗設計、遠端臨床試驗訪問及臨床試驗相關活動、數據健康技術、研究者與贊助人的角色與職責、參與者知情同意與機構審查委員會的監督、分散臨床試驗中的研究產品、研究產品的包裝與運輸、安全監測計畫、用於執行分散臨床試驗的軟體。
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去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trial，簡稱 DCT）指的是其中部分或所有試驗相關活動將在傳統臨床試驗地點以外的地點進行，優點是可以提高臨床試驗參與者的便利性、減輕護理人員負擔、提高試驗效率、促進罕見疾病的研究並擴大對不同人群的觸及。FDA 澄清，即使是完全遠端的 DCT 也應該有一個實體位置，所有與臨床試驗相關的記錄都可觸及以供檢查。
FDA 在指南草案中確認，只要不需要面對面的互動，遠端醫療訪問在 DCT 的背景下是合適的。研究方案應說明哪些訪問適合遠端醫療訪問、哪些訪問應親自進行。FDA 還規定，非試驗人員可以執行某些他們在其他方面有資格在臨床實踐中執行的與試驗相關的活動，但是那些研究特有的試驗相關活動和/或需要詳細瞭解研究方案或研究產品的活動，應由合格且經過適當培訓的試驗人員執行。
非劣效性結果恐受影響，建議先諮詢 FDA
許多臨床試驗已經包含分散的元素，因此並非所有涉及參與者的試驗相關活動都在傳統的臨床試驗地點進行。鑑於 DCT 中獲得的數據可能在可變性與精確性方面與傳統臨床試驗中收集的數據不同，非劣效性結果的有效性可能會受到影響。
假設在傳統臨床試驗中為活性對照藥物確定的相同效應量會在 DCT 中看到可能是不合理的，可能會在計算非劣效性界線帶來挑戰，FDA 建議發起人在 DCT 環境中計劃非劣效性試驗時諮詢 FDA，DCT 中發現的有效性優勢不會受到影響，但效果大小可能會降低。
研究人員需更多培訓及協調工作
分散式臨床試驗和傳統的現場試驗具有相同的監管要求，FDA 在指南草案中強調了這種統一性，並指出 DCT 發起人就像傳統臨床試驗一樣，必須確保對分散試驗進行適當的協調與監督、監測。DCT 發起人還應提供詳細的數據管理計畫，以說明多個數據源，包括數據來源、數據流以及用於遠端數據採集的方法，而病例報告表應確定數據的收集時間地點以及收集人。申辦者應該考慮各種 DCT 工具來爭取試驗人群的多樣性及包容性。
由於 DCT 可能涉及遠端醫療、遠端工作，因此與傳統臨床試驗的研究人員相比，DCT 研究人員可能需要進行更多的培訓及協調。制定標準操作程序與其他品質控制措施有助於確保 DCT 的實施一致性，並有助於減少可變性。
設立 IRB 中心與安全監測計畫
FDA 還建議在 DCT 中使用人體研究倫理審查會（Institutional Review Board，IRB）中心，以便更有效地審查方案、知情同意書與其他與試驗相關的訊息。DCT 發起人應實施安全監控計畫，以確保試驗參與者的安全和福利。該安全監測計畫應考慮到臨床試驗的分散性質，並確保適當獲得並處理不良事件，如果 DCT 涉及 DHT 的使用，FDA 建議安全監控計畫描述 DHT 將收集的訊息類型、如何使用此類訊息，以及試驗參與者應對異常發現或電子警報採取何種行動。如果由於遠端給藥或使用研究產品而出現重大安全風險，則必須停止遠端給藥或使用，除其他事項外，發起人應通知 FDA、IRB 與所有研究人員。
若對於這份指南草案有任何評論或建議，可於 2023 年 8 月 1 日或之前經由此網站線上提交。
延伸閱讀：最新去中心化臨床試驗，日本搶先分一杯羹？參考資料：
1. https://www.fda.gov/med-ia/167696/download
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