根據美國市場研究公司 Allied Market Research 於近日發布的一份市場調查指出，隨著全球基因治療產業之快速發展，預計至 2026 年將可達到約 62 億美元的市場規模，目前正在進行中的基因治療相關的臨床試驗已超過 900 件，且新藥臨床試驗 (Investigational New Drug, IND) 之申請也與日俱增。
對此，為了促進基因治療產品之發展，並同時確保其安全性與有效性，美國食品藥品管理局 ( Food & Drug Administration, FDA ) 於 2020 年 1 月 28 日公布六項最新的細胞與基因治療指引以及一項「根據美國孤兒藥法規解釋基因治療產品之相同性」 (Interpreting Sameness of Gene Therapy Products under the Orphan Drug Regulations ) 草案。
該指引及草案將提供研發人員與製造業者數個重要資訊 包含臨床新藥該如何符合相關規定，並要求廠商提供化學製造管制 (Chemistry Manufacturing & Control, CMC) 資料，以公開揭露產品之安全、特性、品質、純度與強度。然而，在六項項指引中有三項是為特定疾病基因治療產品之生產指引，例如成人與兒童之血友病、視網膜疾病，以及其他罕見疾病之療法重點包含廠商須如實提供產品之生產、臨床前期、臨床試驗、臨床試驗設計等重要研究數據與資料。
在「根據美國孤兒藥法規解釋基因治療產品之相同性」指引草案中，FDA 明確說明了基因治療產品被納入孤兒藥資格 (orphan drug designation, ODD) 與其排除條件。如果某種人體基因治療產品欲作為罕見疾病治療用藥時，業者若能提供充足的科學證據來驗證其治療成效，就有機會被 FDA 納入成為孤兒藥。當某二種基因治療產品表現出相同的轉殖基因 (transgene)、使用相同的載體 (vector)，或其對治療成效有助益之最終產品的附加特徵 (additional feature)，皆可作為斷定二產品相同與否的方法，而這些附加特徵可包含調控元素 (regulatory element) 或受轉導 (transduced) 之基因改造細胞。
目前常用來作為基因治療之病毒載體共有四大類，例如腺病毒 (adenovirus)、腺相關病毒 (adeno-associated virus, AAV)、反轉錄病毒 (retrovirus) 與慢病毒 (lentivirus)。由於具複製力反轉錄病毒 (replication competent retrovirus, RCR) 其潛在的致病性，須經過一連串嚴格的檢測，才能將病毒危害從基因治療產品中完全去除。因此，FDA 特別針對具複製力反轉錄病毒之檢測，以及患者治療後之追蹤與監測訂定相關規範，供產品開發業者作為參考。
FDA 生物製品評估及研究中心 (Center for Biologics Evaluation & Research, CBER) 主任， Peter Marks 博士針對本次新訂指引發表看法：「由於基因治療產品之科學發展步調快速且複雜，在產品審查的過程時常發現許多特殊問題，例如作用機轉、安全管理，以及於人體內是否能長時間維持療效且不產生任何健康負面效應。因此，FDA 作為基因治療產品之規範制定與審查監督機關，將致力為基因治療這塊高速進步的尖端領域，建立良好的發展舞台、構築完整的法規框架，並做好相應的準備，使研發人員與生產廠商能為世上眾多有迫切醫療需求之疾病，開發出安全有效的基因療法，以造福全體社會與人群。」
延伸閱讀：多種基因療法將核准上市 FDA 擬七月發佈六項新指引參考資料
1. https://geneonline.news/en/2020/02/02/fda-issues-guidances-supporting-development-of-gene-therapy-products/
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-continues-strong-support-innovation-development-gene-therapy-products
3. https://www.alliedmarketresearch.com/gene-therapy-market
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