6 月 4 日， FDA 核准由 Liminal BioSciences 开发的罕病药物 Ryplazim（plasminogen, human-tvmh），将是第一款获准治疗第一型纤维蛋白溶酶原缺乏症（plasminogen deficiency type 1）用药。FDA 先前已核准 Ryplazim 的孤儿药资格，该申同时获得快速审查认定（Fast Track designation）、优先审查（Priority Review）与罕见儿科疾病优先审查（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher ）。FDA 的罕见儿科疾病优先审查机制是为了鼓励在儿童罕见疾病的新药开发所设置。
第一型纤维蛋白溶酶原缺乏症
第一型纤维蛋白溶酶原缺乏症，又称浆胞素原缺少症（hypoplasminogenemia）是一种罕见的基因突变疾病。纤维蛋白溶酶原（plasminogen）是由肝脏自然合成的蛋白，具有消除体内纤维蛋白（fibrin）凝块、以及清除血栓的功能。纤维蛋白溶酶原缺乏症病患因缺失此功能，导致病患在器官与组织的伤口愈合、血管生成功能受损，而纤维蛋白不断积累情形若发生在眼睛，严重会导致失明。
Ryplazim 临床试验
Ryplazim 的活性药物成分为人体血浆纯化的纤维蛋白溶酶原，接受 Ryplazim 治疗可暂时性补充患者体内纤维蛋白溶酶原浓度。另外，常见副作用包含疼痛、腹胀、恶心、出血、四肢疼痛等等。
此次 Ryplazim 获得 FDA 归因于其第 2、3 期临床试验为单臂开放式试验表现正面。该试验招募 15 名第一型纤维蛋白溶酶原缺乏症的成人与小孩，让他们在 48 周内每 2-4 天接受一次 6.6mg/kg 剂量的 Ryplazim 治疗。 临床有效性显示 11 名受试者病灶显著改善 50% 以上，15 名受试者在 48 周治疗期程内都没有复发或新的病变。
Liminal BioSciences 执行长 Bruce Pritchard 表示，此次获得 FDA 罕见儿科疾病优先审查的成功案例，也将持续带动该公司在罕见疾病小分子药物研发的更多尝试。
延伸阅读：阿兹海默症重大里程碑！ FDA 核准第一个清除 β 类淀粉蛋白新药！参考资料：
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-plasminogen-deficiency-rare-genetic-disorder
2. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02690714?term=prometic&cond=Plasminogen&draw=2&rank=1
3. https://www.prnewswire.com/news-releases/liminal-biosciences-announces-fda-approval-for-its-biologics-license-application-for-ryplazim-plasminogen-human-tvmh-301306233.html
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