新兴治疗市场！深入解析基因治疗专利申请、授权趋势

近年来，基因治疗成为生物制药产业的热门产品，吸引不少企业投资，也出现多起大型并购案，学术研究不断突破，临床试验结果更屡传捷报。作为时下最具潜力的疗法之一，只要整合好药物开发、产品线与商业化技术，基因治疗技术的未来潜能可期。

基因治疗专利可以按照载体类型和用途进行分类，主要包括反转录病毒载体、慢病毒载体、腺病毒载体等，也涵盖阳离子多聚物、脂质体、奈米颗粒等非病毒载体；用途部分则包含癌症、帕金森氏症、亨丁顿氏舞蹈症、视网膜病变、肌肉萎缩症、地中海型贫血症与镰刀型红血球疾病等。

本篇检索了基因治疗技术相关的全球专利，主要聚焦在递送载体、CRISPR/Cas系统以及用途等领域进行简要分析。目前全球专利中涉及基因治疗的有145,933 篇，其中腺相关病毒（AAV）载体是最为常见的病毒载体之一，不论是在临床前还是在临床期开发阶段都已经有广泛的应用，在涉及基因治疗技术的专利中，与AAV 载体相关的专利占8,701 篇。

专利申请与授权趋势

以基因治疗技术中的 AAV 载体为例。2012 年，欧洲药品管理局（EMA）核准了全球第一个 AAV 基因疗法 Glybera，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏（lipoprotein lipase deficiency）患者，此后研究进展迅速，专利申请量呈喷发式增长，然而尽管申请量大增，授权率却逐年下降，显示相关领域的审查标准日趋严格。

简单法律状态

基因治疗 AAV 载体的相关专利中，专利维持有效占比为 23.05%，失效占比 20.14%，而审查中的专利占比高达 37.35%，显见相关技术正处于蓬勃发展的阶段。

技术来源国/ 地区排名

美国国家癌症研究所（NCI）的 French Anderson、Michael Blaese 等研究员执行了世界上第一个核准基因疗法，透过反转录病毒成功向严重复合型免疫缺乏（SCID）患者体内递送健康 ADA 基因，因为此项成功，基因疗法的临床试验如雨后春笋冒出。由下图可以看出，基因治疗 AAV 载体的相关技术创新主要来源于美国。

申请人排名分析

在基因治疗 AAV 载体的相关技术，专利总量的申请人第一、二名分别是美美国建新公司（Genzyme Corp.）、美国宾夕法尼亚大学理事会（Trustees of The Univ of Pennsylvania）。

Applicant	Number of patents
Genzyme Corp.	492
Trustees of the Univ of Pennsylvania	435
University of Florida Research Foundation, Inc.	276
Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale Inserm	227
Research Institute at Nationwide Children’s Hospital	218
Genethon	212
The Regents of The University of California	186
The Broad Institute Inc.	176
The Children’s Hospital of Philadelphia	176
UNIQURE IP BV	174