近年來新興治療逐漸發展成熟，基因與細胞治療即為其中之一，儘管兩種治療有共同點，但其機轉卻不盡相同。基因治療利用該基因的健康拷貝來替換致病基因、滅活（inactivate）功能不正常的致病基因、或是將新的或修飾的基因引入體內以幫助治療疾。細胞治療則是引進新的細胞進入人體，在人體內藉由成長、取代或是修復受損的組織來治療疾病。目前已有多種細胞，如幹細胞、T-細胞、樹突狀細胞、胰島細胞以及胸腺組織等可用於細胞治療。
美國 FDA 至今已核准多種細胞與基因治療
隨著科技發達，細胞與基因治療如雨後春筍般冒出，根據一份 2023 年報導，美國 FDA 至今仍有 2500 細胞與基因治療藥品正在申請試驗中新藥 (investigational new drug, IND），其中1300 項為基因治療藥品，剩下 1200 項則為細胞治療藥品。
到目前為止，美國 FDA 已核准 27 款基因與細胞治療。除了兩款基因治療，Luxturna（治療罹患RPE65 基因突變的遺傳性眼科疾病）以及 Zolgensma ，透過 SMN1 基因，標靶治療脊髓性肌肉萎縮症 (spinal muscular astrophy, SMA) ， 絕大多數的治療涉及將同種異體造血細胞（allogeneic hematopoietic cells）引入罹患造血系統相關疾病的病人體內，這些細胞源自臍帶血且能在骨髓中分化成專門的細胞。病人在接受移植後，可望挽救罹患淋巴癌、免疫疾病或其他相關遺傳疾病等病人的生命。
GenScript 製造過程嚴格遵守「藥品優良製造規範」
GenScript 在合成專業領域以鑽研超過 18 年，具有專業認證、嚴格控管標準、以及引領業界的合成能力的優勢，提供 DNA 引子、RNA、高通量引物池合成服務，不但可幫助節省後續實驗成本與時間，還能廣泛應用於多種類型研究的開發。
為了滿足不斷擴大成長的細胞以及基因治療需求，GenScript 嚴格遵從全球現行藥品優良製造規範 (current Good Manufacturing Practice, 簡稱 cGMP) ，並新設立佔地 400,000 平方英尺的 cGMP 先進設施，為下一代 CRISPR sgRNA、 ssDNA 和 dsDNA 研發提供專業知識和製造平台，加速從早期到臨床試驗的過程、研究新藥申請（ IND ）等，節省過度開銷。
IVT mRNA 服務異軍突起，個人化醫療更多選項
近年來，因應新冠而產生的 mRNA 疫苗在疫情期間蓬勃發展，在解決未滿足的治療需求方面擁有無限的前景。而 mRNA 的發展除了在傳染性疫苗以及免疫疾病治療領域最為成熟外，在人體內外基因編輯、細胞治療、蛋白質替代治療以及再生醫療領域，作為平台技術也都取得不錯的進展。
GenScript 旗下 IVT mRNA 可應用於調節 ZFN、TALEN 和 Cas9 等基因編輯，mRNA 的瞬時表達能大幅度地減少脫靶效應。公司提供客製化服務，一步解決從基因合成（gene synthesis）、質體製備（plasmid preparation）、質體線性化 (Plasmid linearization) 到體外轉錄（IVT） mRNA 合成，透過專有的 mRNA 生產平台，最大限度地減少從多個供應商採購材料的需求，降低供應鏈的風險，確保達到最優的品質產出以及表達效率，亦為個人治療提供更多選擇，例如，針對癌症病人的特異性疫苗或罕見疾病的蛋白質替代治療。
重組蛋白表達提供研究人員多重選擇
蛋白質表達（protein expression）是利用人工合成的 DNA 或 RNA 從不同的宿主表達系統中取得目標蛋白質的生物技術，能廣泛應用於不同研究。 GenScript 可提供三種主要的蛋白質表達系統來源，細菌、桿狀病毒/昆蟲和哺乳動物細胞，為研究人員提供不同選擇為其特定應用找到最佳合適的系統。 這三款蛋白質表達系統皆應用 GenScript 自主研發的專利技術，除了節省大量時間，還能使蛋白質表達更加優化及純化。其中，值得關注的是哺乳動物細胞蛋白質表達系統：哺乳動物細胞蛋白質表達系統非常適合用於人類或其他哺乳動物評估蛋白質表達，復性以及轉譯修飾。 然其產量通常不高，需大量放大而增加時間和成本。GenScript 所研發的 TurboCHO™ 表達系統，借助 CHO 或 HEK293 細胞而表達的重組抗體和蛋白質，可滿足不同需求。此類高密度瞬時表達服務相較於常規瞬時表達服務，生產的功能蛋白質以及重組抗體產量明顯提高，且僅需 2 週時間即可交付，更具經濟效益。
GenScript 希望藉由自主研發的 GenSmart™ 密碼子優化和新推出的 TurboCHO™ 表達平台，確保以靈活、高效經濟的方式在最短的時間內交付高產量和高純度的產品，幫助每位科學家在其研究領域中取得不菲的成績。
重磅消息！GenScript 即將參加 2023 亞洲細胞與基因治療研發大會！
2023 年 3 月 7 日至 8 日即將在台北登場的第一屆亞洲細胞與基因治療研發大會（Cell & Gene Therapy Research and Developement Congress Asia）邀請各大生技行業佼佼者出席，GenScript 亦不會缺席這次盛大會議，擔任這次大會主講者之一，屆時歡迎各位先進一起共襄盛舉。
GenScript（股票代碼 HK01548）是全球卓越的生命科學研發與生產服務提供者。植根於堅實的基因合成技術，GenScript 現已建立四大平臺：生命科學服務及產品平臺、生物醫藥合同研發生產（CDMO）平臺、細胞治療平臺及工業合成生物產品平臺。
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