近年来新兴治疗逐渐发展成熟，基因与细胞治疗即为其中之一，尽管两种治疗有共同点，但其机转却不尽相同。基因治疗利用该基因的健康拷贝来替换致病基因、灭活（inactivate）功能不正常的致病基因、或是将新的或修饰的基因引入体内以帮助治疗疾。细胞治疗则是引进新的细胞进入人体，在人体内借由成长、取代或是修复受损的组织来治疗疾病。目前已有多种细胞，如干细胞、T-细胞、树突状细胞、胰岛细胞以及胸腺组织等可用于细胞治疗。
美国 FDA 至今已核准多种细胞与基因治疗
随着科技发达，细胞与基因治疗如雨后春笋般冒出，根据一份 2023 年报导，美国 FDA 至今仍有 2500 细胞与基因治疗药品正在申请试验中新药 (investigational new drug, IND），其中1300 项为基因治疗药品，剩下 1200 项则为细胞治疗药品。
到目前为止，美国 FDA 已核准 27 款基因与细胞治疗。除了两款基因治疗，Luxturna（治疗罹患RPE65 基因突变的遗传性眼科疾病）以及 Zolgensma ，透过 SMN1 基因，标靶治疗脊髓性肌肉萎缩症 (spinal muscular astrophy, SMA) ， 绝大多数的治疗涉及将同种异体造血细胞（allogeneic hematopoietic cells）引入罹患造血系统相关疾病的病人体内，这些细胞源自脐带血且能在骨髓中分化成专门的细胞。病人在接受移植后，可望挽救罹患淋巴癌、免疫疾病或其他相关遗传疾病等病人的生命。
GenScript 制造过程严格遵守“药品优良制造规范”
GenScript 在合成专业领域以钻研超过 18 年，具有专业认证、严格控管标准、以及引领业界的合成能力的优势，提供 DNA 引子、RNA、高通量引物池合成服务，不但可帮助节省后续实验成本与时间，还能广泛应用于多种类型研究的开发。
为了满足不断扩大成长的细胞以及基因治疗需求，GenScript 严格遵从全球现行药品优良制造规范 (current Good Manufacturing Practice, 简称 cGMP) ，并新设立占地 400,000 平方英尺的 cGMP 先进设施，为下一代 CRISPR sgRNA、 ssDNA 和 dsDNA 研发提供专业知识和制造平台，加速从早期到临床试验的过程、研究新药申请（ IND ）等，节省过度开销。
IVT mRNA 服务异军突起，个人化医疗更多选项
近年来，因应新冠而产生的 mRNA 疫苗在疫情期间蓬勃发展，在解决未满足的治疗需求方面拥有无限的前景。而 mRNA 的发展除了在传染性疫苗以及免疫疾病治疗领域最为成熟外，在人体内外基因编辑、细胞治疗、蛋白质替代治疗以及再生医疗领域，作为平台技术也都取得不错的进展。
GenScript 旗下 IVT mRNA 可应用于调节 ZFN、TALEN 和 Cas9 等基因编辑，mRNA 的瞬时表达能大幅度地减少脱靶效应。公司提供客制化服务，一步解决从基因合成（gene synthesis）、质体制备（plasmid preparation）、质体线性化 (Plasmid linearization) 到体外转录（IVT） mRNA 合成，透过专有的 mRNA 生产平台，最大限度地减少从多个供应商采购材料的需求，降低供应链的风险，确保达到最优的品质产出以及表达效率，亦为个人治疗提供更多选择，例如，针对癌症病人的特异性疫苗或罕见疾病的蛋白质替代治疗。
重组蛋白表达提供研究人员多重选择
蛋白质表达（protein expression）是利用人工合成的 DNA 或 RNA 从不同的宿主表达系统中取得目标蛋白质的生物技术，能广泛应用于不同研究。 GenScript 可提供三种主要的蛋白质表达系统来源，细菌、杆状病毒/昆虫和哺乳动物细胞，为研究人员提供不同选择为其特定应用找到最佳合适的系统。 这三款蛋白质表达系统皆应用 GenScript 自主研发的专利技术，除了节省大量时间，还能使蛋白质表达更加优化及纯化。其中，值得关注的是哺乳动物细胞蛋白质表达系统：哺乳动物细胞蛋白质表达系统非常适合用于人类或其他哺乳动物评估蛋白质表达，复性以及转译修饰。 然其产量通常不高，需大量放大而增加时间和成本。GenScript 所研发的 TurboCHO™ 表达系统，借助 CHO 或 HEK293 细胞而表达的重组抗体和蛋白质，可满足不同需求。此类高密度瞬时表达服务相较于常规瞬时表达服务，生产的功能蛋白质以及重组抗体产量明显提高，且仅需 2 周时间即可交付，更具经济效益。
GenScript 希望借由自主研发的 GenSmart™ 密码子优化和新推出的 TurboCHO™ 表达平台，确保以灵活、高效经济的方式在最短的时间内交付高产量和高纯度的产品，帮助每位科学家在其研究领域中取得不菲的成绩。
重磅消息！GenScript 即将参加 2023 亚洲细胞与基因治疗研发大会！
2023 年 3 月 7 日至 8 日即将在台北登场的第一届亚洲细胞与基因治疗研发大会（Cell & Gene Therapy Research and Developement Congress Asia）邀请各大生技行业佼佼者出席，GenScript 亦不会缺席这次盛大会议，担任这次大会主讲者之一，届时欢迎各位先进一起共襄盛举。
GenScript（股票代码 HK01548）是全球卓越的生命科学研发与生产服务提供者。植根于坚实的基因合成技术，GenScript 现已建立四大平台：生命科学服务及产品平台、生物医药合同研发生产（CDMO）平台、细胞治疗平台及工业合成生物产品平台。
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