生長激素缺乏症（growth hormone deficiency, GHD）是一種罕見疾病， GHD 在兒童族群發生率約 1/3,500-1/10,000，病童通常早期就會出現身材矮小、骨質脆弱等多種生長遲緩問題。
6 月 12 日，丹麥藥廠諾和諾德（Novo Nordisk）在美國內分泌協會年會（Endocrine Society’s Annual Meeting 2022）上宣佈，其生長激素缺乏症藥物 Sogroya (somapacitan) 用於兒童族群的 3 期試驗結果正向。有別現有 GHD 的兒童藥物多需要每日注射，長效型 Sogroya 僅需每週注射一次，可望為病童帶來更便利的治療選項。
丹麥的兩間生技公司焦點！（基因線上國際版）每週注射一次的 GHD 藥物用於兒童試驗
Sogroya 是一種長效型人類生長激素（Human Growth Hormone, hGH），治療方式是每週一次皮下注射給藥。2020 年 9 月，FDA 核准 Sogroya 用於成年 GHD 患者，成為首個僅需每週注射一次的生長激素缺乏症藥物，該藥也陸續在歐洲、日本、澳洲等地批准可治療成年 GHD 患者，但目前仍未有任何國家核准用於兒童族群。
此次以兒童為受試族群 3 期試驗 REAL 4，是一項隨機、跨國試驗。試驗包含為期 52 週的主要試驗階段以及 3 年延長期，受試對象為 200 名青春期以前 GHD 兒童（74.5% 為男性），他們以 2:1 比例分別每週接受提下注射 Sogroya 0.16 mg/kg（n=132），或者每天皮下注射常規生長激素藥物 Norditropin 0.034 mg/kg（n=68）。
試驗評估標為測量兒童身高年增高速度（annualised height velocity, AHV），結果指出 Sogroya 組的 AHV 為 11.2 cm/年，與 Norditropin 組的 11.7 cm/年相比沒有顯著差異，顯示每週一次給藥的 Sogroya 與每天一次的 Norditropin 對 GHD 兒童一樣有效，達到不劣性（non-inferior）試驗終點。
其他適用兒童的生長激素藥物進展
事實上，兒童的長效型 GHD 核准藥物已由另一間丹麥藥廠拔得頭籌。去年 8 月，FDA 核准第一個每週注射一次的兒童生長激素藥物 Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd），該藥物由丹麥公司 Ascendis Pharma 研發。今年 1 月，歐盟也核准其用於 3-18 歲的兒童至青少年族群。至於用在成人患者 GHD 方面，Ascendis Pharma 正在進行全球 3 期試驗評估。
今年 1 月，輝瑞（Pfizer）也向 FDA 提交一項每週給藥一次的兒童生長激素藥物 somatrogon，結果卻是遭 FDA 拒絕；該藥物為輝瑞與美國公司 Opko Health 自 2014 年起授權合作所開發。儘管申請失利，不過輝瑞旗下另一 GHD 藥物 Genotropin 已為輝瑞累積可觀營收，其早在 1987 年獲 FDA 核准於成年 GHD 治療，2000 年核准於兒童族群；Genotropin 的給藥頻率是每天注射。
延伸閱讀：胰島素生產大廠丹麥諾和諾德，開發智慧胰島素注射筆參考資料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/12/2460802/0/en/Novo-Nordisk-A-S-Sogroya-data-show-potential-as-once-weekly-treatment-in-children-living-with-growth-hormone-deficiency.html
2. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-weekly-therapy-adult-growth-hormone-deficiency
3. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html
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