生长激素缺乏症（growth hormone deficiency, GHD）是一种罕见疾病， GHD 在儿童族群发生率约 1/3,500-1/10,000，病童通常早期就会出现身材矮小、骨质脆弱等多种生长迟缓问题。
6 月 12 日，丹麦药厂诺和诺德（Novo Nordisk）在美国内分泌协会年会（Endocrine Society’s Annual Meeting 2022）上宣布，其生长激素缺乏症药物 Sogroya (somapacitan) 用于儿童族群的 3 期试验结果正向。有别现有 GHD 的儿童药物多需要每日注射，长效型 Sogroya 仅需每周注射一次，可望为病童带来更便利的治疗选项。
丹麦的两间生技公司焦点！（基因线上国际版）每周注射一次的 GHD 药物用于儿童试验
Sogroya 是一种长效型人类生长激素（Human Growth Hormone, hGH），治疗方式是每周一次皮下注射给药。2020 年 9 月，FDA 核准 Sogroya 用于成年 GHD 患者，成为首个仅需每周注射一次的生长激素缺乏症药物，该药也陆续在欧洲、日本、澳洲等地批准可治疗成年 GHD 患者，但目前仍未有任何国家核准用于儿童族群。
此次以儿童为受试族群 3 期试验 REAL 4，是一项随机、跨国试验。试验包含为期 52 周的主要试验阶段以及 3 年延长期，受试对象为 200 名青春期以前 GHD 儿童（74.5% 为男性），他们以 2:1 比例分别每周接受提下注射 Sogroya 0.16 mg/kg（n=132），或者每天皮下注射常规生长激素药物 Norditropin 0.034 mg/kg（n=68）。
试验评估标为测量儿童身高年增高速度（annualised height velocity, AHV），结果指出 Sogroya 组的 AHV 为 11.2 cm/年，与 Norditropin 组的 11.7 cm/年相比没有显著差异，显示每周一次给药的 Sogroya 与每天一次的 Norditropin 对 GHD 儿童一样有效，达到不劣性（non-inferior）试验终点。
其他适用儿童的生长激素药物进展
事实上，儿童的长效型 GHD 核准药物已由另一间丹麦药厂拔得头筹。去年 8 月，FDA 核准第一个每周注射一次的儿童生长激素药物 Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd），该药物由丹麦公司 Ascendis Pharma 研发。今年 1 月，欧盟也核准其用于 3-18 岁的儿童至青少年族群。至于用在成人患者 GHD 方面，Ascendis Pharma 正在进行全球 3 期试验评估。
今年 1 月，辉瑞（Pfizer）也向 FDA 提交一项每周给药一次的儿童生长激素药物 somatrogon，结果却是遭 FDA 拒绝；该药物为辉瑞与美国公司 Opko Health 自 2014 年起授权合作所开发。尽管申请失利，不过辉瑞旗下另一 GHD 药物 Genotropin 已为辉瑞累积可观营收，其早在 1987 年获 FDA 核准于成年 GHD 治疗，2000 年核准于儿童族群；Genotropin 的给药频率是每天注射。
延伸阅读：胰岛素生产大厂丹麦诺和诺德，开发智慧胰岛素注射笔参考资料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/12/2460802/0/en/Novo-Nordisk-A-S-Sogroya-data-show-potential-as-once-weekly-treatment-in-children-living-with-growth-hormone-deficiency.html
2. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-weekly-therapy-adult-growth-hormone-deficiency
3. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html
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