由于传统干细胞治疗或移植比较无法及时找到适当的捐赠者，所以科学家想借由基因编辑干细胞的方式，来实现“自己的干细胞由自己提供”的目标。在2007年，日本京都大学的研究团队透过基因编辑方式，成功将一般皮肤细胞转变为多功能干细胞，后续能够成为体内任一种细胞。随后，又有许多科学家和生技公司陆续提出制造或筛选健康干细胞的不同方式。
在多种遗传性疾病治疗中，慢病毒载体（lentiviral vector）在体外修饰造血干细胞的基因疗法显现不错的治疗潜力。然而，临床级慢病毒载体生产的复杂性是一大障碍，进而增加了治疗所需的时间和金钱。
2019 年，GSK 和 Orchard Therapeutics（Orchard）的研究团队提出解决这一障碍的方法，透过慢病毒稳定细胞株技术（lentiviral stable cell line technology, LV-SCLT）将所有必需的慢病毒载体成分立即引入细胞中，而不是执行一系列连续的基因转移步骤。该技术相关专利权和正在申请的专利属于 GSK。
2020 年 7 月 16 日，GSK 决定将其慢病毒稳定细胞株技术专利授权给 Orchard，可用于其造血干细胞基因治疗 Wiskott Aldrich 症候群（该疗法又称 OTS-103）和输血依赖性 β 地中海贫血（transfusion-dependent beta thalassemia）（该疗法又称 OTL-300）等遗传疾病。
Orchard 执行长 Bobby Gaspar 博士表示，慢病毒载体有其滴度产生始终较高的状况，但是稳定细胞株技术提供了一个机会，并且消除了在生产每批病毒载体之前购买质体的需求，进而提供了更高效的生产过程和更短的交货时间。因此，这项技术带来关键的竞争优势。
Orchard 计划在 2021 年分别向美国 FDA 和欧洲 EMA 提出 OTL-103 的生物制剂许可申请（BLA）和市场许可申请（MAA）。
延伸阅读：如何利用干细胞治疗遗传性疾病参考资料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2020/07/15/2062429/0/en/Orchard-Therapeutics-Announces-Global-License-Agreements-for-Stable-Cell-Line-Technology-from-GSK.html
2. https://www.fiercebiotech.com/biotech/orchard-licenses-gene-therapy-tech-from-gsk
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