干细胞移植是血癌重要的治疗选择，但一些接受异体（allogenic）细胞移植患者，有引发移植物对抗宿主疾病（graft-versus-host disease, GVHD）风险，而且 30-60% 的 GVHD 患者对一线类固醇药物没有反应，因此存在庞大治疗需求。
5 月 5 日，欧盟宣布核准美国药厂 Incyte 研发的 GVHD 治疗药物 Jakavi（ruxolitinib），用于 12 岁以上患有急性或慢性 GVHD、对类固醇用药无效患者，为欧洲第一个核准的 GVHD JAK1/2 抑制剂。
心血管疾病的贺尔蒙疗法，成效有性别差异？（基因线上国际版）GVHD 是什么？
GVHD 出现在干细胞移植过程中，捐赠者的免疫细胞异常攻击接受者的健康细胞所导致，引发的症状包含皮肤红斑与搔痒、肠胃道严重的腹痛与便血、干眼症与肝脏疾病等。
约有 50% 异体干细胞移植受者会发展为急性或慢性 GVHD，且急性与慢性 GVHD 都有致命风险，但目前欧洲对于对一线类固醇治疗没有疗效的患者，并没有其他治疗选项。
Ruxolitinib 三期试验结果
Ruxolitinib 是一种 JAK1/2 抑制剂，此次获准于欧洲上市，是欧洲药品管理局（EMA）依据先前 ruxolitinib 三期试验结果，采纳核准该药物的积极意见。
三期试验 REACH2 显示与最佳可用治疗药物相比，治疗 28 天后 ruxolitinib 组总缓解率（overall response rate, ORR）提高至 62%，相较对照组 39%。另一项三期试验 REACH3 则显示在慢性 GVHD 族群的治疗效果上，治疗后 24 周 ruxolitinib 组总缓解率（ORR）显著由 26% 提升至 50%。
Incyte、Novartis 积极攻下欧、美市场
Ruxolitinib 是由美国药厂 Incyte 研发，并且早在 2009 年受到诺华（Novartis）青睐，双方签下交易价值超过 10 亿美金授权合作案。Incyte 以 Jakafi 为商品名上市美国，美国以外地区 Novartis 则是以 Jakavi 为商品名贩售。
Ruxolitinib 目前在美国 FDA 已经核准用于治疗成人真性红血球增生症（polycythemia vera, PV）、 骨髓纤维化（myelofibrosis）、成人类固醇难治性急性 GVHD 疾病。
延伸阅读：欧盟扩大核准再生元、赛诺菲过敏药 Dupixent，治疗 6-11 岁严重气喘儿参考资料：
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-jakavi-be-first-post-steroid-treatment-acute-and-chronic-graft-versus-host-disease
2. https://www.reuters.com/article/rbssHealthcareNews/idUSGEE5AO06D20091125
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