全世界约有近 3,800 万 HIV-1 带原者，而美国估计有 120 万的患者。 HIV-1 感染是无法治愈的，抗病毒治疗虽然有效，但必须终身用药，因为 HIV-1 很早就潜伏在长寿的休息记忆（resting-memory）CD4+ T 细胞中。当停止抗逆转滤病毒药物疗法（antiretroviral therapy，ART）时这些潜伏的前病毒会加剧病毒血症（viremia），因此需要终生接受治疗。
但现在，美国科学家表示，一种治疗爱滋病的新方法—由脐带血中移植抗 HIV 的干细胞，已经取得成功，并用于治疗一名患有白血病和携有 HIV 的混血 ( mixed-race ) 中年妇女；经过治疗后，她多年来没有再感染 HIV。使用脐带血干细胞，而非过去由成年捐赠者获得干细胞的方式，增加了在所有种族背景的人中借由干细胞移植治愈 HIV 的潜力。继去年 2 月该案例研究的初步细节在第 29 届逆转录病毒和机会性感染年会上公布后，相关研究 3 月 17 日发表于《Cell》期刊。
目前全球共五例爱滋病痊愈案例，多为干细胞移植成功
2009 年的“柏林患者（Timothy Ray Brown）”罹患急性白血病，也是 HIV 痊愈的全球首例，此后， 2019 年的“伦敦患者 ( Adam Castillejo )”罹患霍金奇氏淋巴瘤（Hodgkin lymphoma, HL）和“杜塞道夫（Düsseldorf）患者”，透过 CCR5Δ32 同合子型的（homozygous）CCR5Δ32/Δ32 同种异体成体干细胞移植治愈了 HIV-1。三位患者都接受了干细胞移植作为其癌症治疗的一部分。虽然后来柏林病人仍不敌血癌病逝，但成功的案例的确相当鼓舞人心。
在所有病例中，供体细胞都来自兼容或匹配的成年人，且带有两个 CCR5 Δ32拷贝突变，这是一种自然突变，可阻止病毒进入和感染细胞来抵抗 HIV 。 CCR5 是 β-趋化因子 ( β-chemokine ) 的受体基因，是 HIV-1 用来感染 CD4+ T 细胞的主要辅助受体。在编码区删除 32 个碱基对 CCR5Δ32/Δ32 同合子型的 CCR5 Δ32 移码突变消除了 CCR5 的细胞表面表达。这种变化赋予了对 CCR5 嗜性 HIV-1 变体的天然抗性。
美国加州大学洛杉矶分校（University of California, Los Angeles，UCLA）的 Yvonne Bryson 博士说：“ HIV 的流行在种族上非常多样化，对于有色人种或不同种族的人来说，要找到充分匹配、没有血缘关系的的成年捐赠者极其罕见。使用脐带血细胞，增加了不同种族的 HIV 带原者和需要移植的其他疾病患者获得治疗的机会。”她与约翰霍普金斯大学（Johns Hopkins University）的 Deborah Persaud 博士共同领导此研究。
罕见的 CCR5 Δ32 突变的同合子型造成匹配上的困难
大约有 10% 的北欧白人携带 CCR5 的 Δ32 突变，但只有大约 1% 的白种人是 CCR5 Δ32 突变的同合子型，在其他人群中则更罕见。这种罕见限制了将带有有益突变的干细胞移植到有色人种患者体内的可能性，因为干细胞移植通常需要供体和受体之间充分的匹配。
由于要找到与位患者携带的突变相容的成年捐赠者的机会微乎其微，研究小组从储存的脐带血中移植了带有 CCR5Δ32/Δ32 的干细胞，试图同时治疗这位“纽约患者”的癌症和 HIV 。治疗团队将脐带血细胞与来自患者亲属的干细胞一起注入，以增加手术成功的机率。Bryson 博士说：“若单使用脐带血，可能没有足够的细胞，而且在注入脐带血后，它们需要更长的时间来填补；但若采用匹配的患者亲属干细胞和脐带血细胞的混合物，可以让脐带血细胞启动。”
移植手术成功地缓解了“纽约患者”的 HIV 和白血病，至今已持续 4 年多。移植手术37 个月后，患者停止服用HIV抗病毒药物。持续对她的病情监测的医师表示，自从停止抗病毒治疗以来，她的 HIV 检测已经超过 30 个月无 HIV 病毒反应（在撰写该研究时，仅 18 个月）。
Persaud 博士表示：“包含 CCR5Δ32/Δ32 细胞的干细胞移植，为 HIV 带原者和血癌患者提供了附加的治疗方法。”然而，由于该过程具有侵入性，干细胞移植（包括突变和不突变）仅被考虑用于因其他原因需要移植的人，而不是单用于治疗 HIV；在患者接受干细胞移植之前需要接受化疗或放疗先破坏现有的免疫系统。
以 CCR5Δ32/Δ32 细胞为 HIV 患者干细胞移植的价值在于同步治疗癌症
研究团队的这项研究指出了 CCR5Δ32/Δ32 细胞作为一部分的真正重要作用，因为迄今为止所有成功的治疗都是使用这种突变的细胞群，而移植没有突变的新干细胞的研究都未能治愈 HIV 。作者强调：“如果要为 HIV 感染者进行癌症治疗，首要任务应该是寻找 CCR5Δ32/Δ32 细胞，因为这样就有可能同时实现癌症和 HIV 的治疗。但仍需要更多的努力来筛选 CCR5Δ32 突变的干细胞捐赠者和供体。”
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