罕病特發性嗜睡症（idiopathic hypersomnia, IH）出現第 1 款 FDA 核准療法，且該藥物也取得孤兒藥資格認定，可在數年內不畏挑戰者而獨佔市場，吃下逐年成長的特發性嗜睡症市場。據統計，2020 年全球 IH 療法市場規模達 2.42 億美元，未來 8 年的年複合成長率為 8.7%。
Jazz Pharma 孤兒藥獲第 2 張藥證
Jazz Pharmaceuticals 旗下藥物 Xywav（JZP258）日前成功獲得第 2 張藥證，可治療 IH 成人患者。該適應症是一種睡眠失調的慢性神經疾病，雖然晚間睡眠時數正常，但日間仍會出現無法克制的睡意，因此在任何時間進入間歇性睡眠。目前，科學家還不清楚引發 IH 的原因，但知道 IH 與猝睡症（narcolepsy）有所不同，無法透過定期小睡緩解症狀；IH 患者小睡後仍會不太清醒，或出現意識模糊、頭痛、不專注等問題。
Xywav 是由鈣（calcium）、鎂（magnesium）、鉀（potassium）和猝倒症療法 Sodium oxybate（Xyrem）組成的口服複方。該藥物以正面的 3 期臨床數據取得 FDA 核准，並預計在 2021 年第 4 季開始販售。
第 3 期臨床數據解析
試驗（NCT03533114）招募 154 位 19 歲至 75 歲受試者，分組使用 Xywav 與安慰劑 2 週。結果指出，與對照組相比，試驗組在 Epworth 嗜睡量表（Epworth Sleepiness Scale）、患者總體印象的變化（Patient Global Impression of Change ）與 IH 嚴重量表（Idiopathic Hypersomnia Severity Scale）上的數據變化出現統計顯著性（P 值<0.0001）。
安全性方面，常見副作用為噁心、頭痛、頭暈、焦躁與嘔吐。但需注意的是，Xywav 有加註警語（Boxed Warning），因為藥物內含第 1 級管制藥物 γ-羥基丁酸（gamma-hydroxybutyrate, GHB），所以若使用不當，有可能出現癲癇、呼吸困難、警覺性改變、昏厥或死亡等情形。藥物只能透過核准能開處方的醫師，在藥品風險評估暨管控計畫（REMS）之下獲取。
IH 是 Xywav 第 2 個取得藥證的適應症，第 1 個是治療猝倒症（cataplexy）或日間睡眠過多的猝睡症（narcolepsy）7 歲以上患者，在 2020 年 6 月受 FDA 核准。
延伸閱讀：可替代 Sanofi 的糖尿病療法！FDA 核准第 1 款可交換的胰島素生物相似藥參考資料：
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-first-its-kind-indication-chronic-sleep-disorder-treatment
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5558858/
3. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2362500/
4. https://www.businesswire.com/news/home/20210406005441/en/Global-Idiopathic-Hypersomnia-Treatment-Market-to-Surpass-US-429.0-Million-by-2027-Says-Coherent-Market-Insights-CMI
5. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03533114
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
