罕病特发性嗜睡症（idiopathic hypersomnia, IH）出现第 1 款 FDA 核准疗法，且该药物也取得孤儿药资格认定，可在数年内不畏挑战者而独占市场，吃下逐年成长的特发性嗜睡症市场。据统计，2020 年全球 IH 疗法市场规模达 2.42 亿美元，未来 8 年的年复合成长率为 8.7%。
Jazz Pharma 孤儿药获第 2 张药证
Jazz Pharmaceuticals 旗下药物 Xywav（JZP258）日前成功获得第 2 张药证，可治疗 IH 成人患者。该适应症是一种睡眠失调的慢性神经疾病，虽然晚间睡眠时数正常，但日间仍会出现无法克制的睡意，因此在任何时间进入间歇性睡眠。目前，科学家还不清楚引发 IH 的原因，但知道 IH 与猝睡症（narcolepsy）有所不同，无法透过定期小睡缓解症状；IH 患者小睡后仍会不太清醒，或出现意识模糊、头痛、不专注等问题。
Xywav 是由钙（calcium）、镁（magnesium）、钾（potassium）和猝倒症疗法 Sodium oxybate（Xyrem）组成的口服复方。该药物以正面的 3 期临床数据取得 FDA 核准，并预计在 2021 年第 4 季开始贩售。
第 3 期临床数据解析
试验（NCT03533114）招募 154 位 19 岁至 75 岁受试者，分组使用 Xywav 与安慰剂 2 周。结果指出，与对照组相比，试验组在 Epworth 嗜睡量表（Epworth Sleepiness Scale）、患者总体印象的变化（Patient Global Impression of Change ）与 IH 严重量表（Idiopathic Hypersomnia Severity Scale）上的数据变化出现统计显著性（P 值<0.0001）。
安全性方面，常见副作用为恶心、头痛、头晕、焦躁与呕吐。但需注意的是，Xywav 有加注警语（Boxed Warning），因为药物内含第 1 级管制药物 γ-羟基丁酸（gamma-hydroxybutyrate, GHB），所以若使用不当，有可能出现癫痫、呼吸困难、警觉性改变、昏厥或死亡等情形。药物只能透过核准能开处方的医师，在药品风险评估暨管控计画（REMS）之下获取。
IH 是 Xywav 第 2 个取得药证的适应症，第 1 个是治疗猝倒症（cataplexy）或日间睡眠过多的猝睡症（narcolepsy）7 岁以上患者，在 2020 年 6 月受 FDA 核准。
延伸阅读：可替代 Sanofi 的糖尿病疗法！FDA 核准第 1 款可交换的胰岛素生物相似药参考资料：
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-first-its-kind-indication-chronic-sleep-disorder-treatment
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5558858/
3. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2362500/
4. https://www.businesswire.com/news/home/20210406005441/en/Global-Idiopathic-Hypersomnia-Treatment-Market-to-Surpass-US-429.0-Million-by-2027-Says-Coherent-Market-Insights-CMI
5. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03533114
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