Incyte 再傳喜訊，罕見癌症藥物獲 FDA 第二項核准

美國製藥公司 Incyte Corporation 旗下的抗癌藥物 Pemazyre（pemigatinib）繼於 2020 年 4 月獲得美國 FDA 核准，用於治療無法切除的局部晚期或轉移性膽管癌（cholangiocarcinoma）之後，該公司近期宣佈 Pemazyre 已獲美國 FDA 核准用於治療患有復發或難治性骨髓 / 淋巴細胞瘤（Myeloid / Lymphoid Neoplasms，MLNs），且具有 FGFR1 基因重組（FGFR1 rearrangement）的成年患者，代表 Pemazyre 將成為現階段首款且唯一針對這種罕見血癌的標靶治療藥物。

RGFR 抑制劑獲加速審核資格

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纖維母細胞生長因子受體（fibroblast growth factor receptors，FGFR）與纖維母細胞生長因子家族的蛋白質結合，這個訊息傳遞機制能調節細胞遷移、增殖、分化和凋亡（細胞死亡）。 Pemazyre 是一種 FGFR 抑制劑（FGFR Inhibitor），旨在針對由 FGFR 驅動的腫瘤，降低癌細胞的增殖和存活率。

具有 FGFR1 重排的 MLNs 是一種罕見的血癌，以美國為例，每年大約每十萬人中才有一人罹患此病。這種癌症侵襲性強，且在患者中的表現各不相同，故此治療難度極高。

美國 FDA 根據一項代號為 FIGHT-203 所得的數據，在經過優先審核（priority review）後對 Pemazyre 授予核准，意味著該藥物將獲得常規核准（regular approval），可用於治療伴有 FGFR1 重排的復發或難治性 MLNs。

Incyte 的執行長 Hervé Hoppenot 指出，伴有 FGFR1 重排的 MLNs 是複雜的血液學惡性腫瘤，表現形式多樣化，目前的治療選項相當有限。Pemazyre 此次獲得核准對患者來說是重大的治療突破，也突顯出因賽特在治療罕見血癌方面持續的領導地位和承諾。

FDA 基於臨床試驗的替代性指標（surrogate endpoints），於 2020 年 4 月對 Pemazyre 授予加速核准（accelerated approval），作為治療罕見癌症膽管癌的二線藥物，條件是 Incyte 須於獲得核准後再進行臨床試驗，以進一步證明該藥物的安全性和有效性。根據 FDA 的上市後要求和承諾（Postmarket requirements and commitments）資料庫，目前尚未按要求著手進行所需的試驗。

二期臨床試驗數據成為獲得核准的關鍵

早在 2017 年就展開了 FIGHT-203 二期臨床研究，受試者是 47 名罹患伴有 FGFR1 重排的 MLNs 成年患者，而 FDA 也是基於此試驗的數據對 Pemazyre 授予核准。研究顯示在 47 名受試者中，完全細胞學反應發生率（complete cytogenetic response rate）為 79%。而在呈現完全反應的受試者中，完全反應持續時間從 44 天到 435 天不等，中位數為 104 天。

與許多癌症療法一樣，Pemazyre 在具備抗癌潛力的同時，也伴隨著風險和副作用。因賽特在其新聞稿中指出，在服用 Pemazyre 的患者中，有大約 53% 出現嚴重不良反應，有 12% 患者由於嚴重不良反應而須終止治療，另外有 9% 患者發生了急性腎損傷、多重器官衰竭等可致命的不良反應。其他常見不良反應包括高磷酸鹽血症、指甲毒性、脫髮、口腔潰瘍、腹瀉、乾眼症和疲勞等等。大約 80% 的患者因在治療期間出現不良副作用而需要更改劑量。

作者：Reed Slater
編譯：Richard Chau
原文：https://www.geneonline.com/incytes-rare-cancer-drug-snags-second-fda-approval/

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參考資料：