Incyte 再传喜讯，罕见癌症药物获 FDA 第二项核准

美国制药公司 Incyte Corporation 旗下的抗癌药物 Pemazyre（pemigatinib）继于 2020 年 4 月获得美国 FDA 核准，用于治疗无法切除的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）之后，该公司近期宣布 Pemazyre 已获美国 FDA 核准用于治疗患有复发或难治性骨髓 / 淋巴细胞瘤（Myeloid / Lymphoid Neoplasms，MLNs），且具有 FGFR1 基因重组（FGFR1 rearrangement）的成年患者，代表 Pemazyre 将成为现阶段首款且唯一针对这种罕见血癌的标靶治疗药物。

RGFR 抑制剂获加速审核资格

协和麒麟株式会社（Kyowa Kirin）肿瘤性软骨症罕药 CRYSVITA 获得欧盟 EC 核准（基因线上国际版）

纤维母细胞生长因子受体（fibroblast growth factor receptors，FGFR）与纤维母细胞生长因子家族的蛋白质结合，这个讯息传递机制能调节细胞迁移、增殖、分化和凋亡（细胞死亡）。 Pemazyre 是一种 FGFR 抑制剂（FGFR Inhibitor），旨在针对由 FGFR 驱动的肿瘤，降低癌细胞的增殖和存活率。

具有 FGFR1 重排的 MLNs 是一种罕见的血癌，以美国为例，每年大约每十万人中才有一人罹患此病。这种癌症侵袭性强，且在患者中的表现各不相同，故此治疗难度极高。

美国 FDA 根据一项代号为 FIGHT-203 所得的数据，在经过优先审核（priority review）后对 Pemazyre 授予核准，意味着该药物将获得常规核准（regular approval），可用于治疗伴有 FGFR1 重排的复发或难治性 MLNs。

Incyte 的执行长 Hervé Hoppenot 指出，伴有 FGFR1 重排的 MLNs 是复杂的血液学恶性肿瘤，表现形式多样化，目前的治疗选项相当有限。Pemazyre 此次获得核准对患者来说是重大的治疗突破，也突显出因赛特在治疗罕见血癌方面持续的领导地位和承诺。

FDA 基于临床试验的替代性指标（surrogate endpoints），于 2020 年 4 月对 Pemazyre 授予加速核准（accelerated approval），作为治疗罕见癌症胆管癌的二线药物，条件是 Incyte 须于获得核准后再进行临床试验，以进一步证明该药物的安全性和有效性。根据 FDA 的上市后要求和承诺（Postmarket requirements and commitments）数据库，目前尚未按要求着手进行所需的试验。

二期临床试验数据成为获得核准的关键

早在 2017 年就展开了 FIGHT-203 二期临床研究，受试者是 47 名罹患伴有 FGFR1 重排的 MLNs 成年患者，而 FDA 也是基于此试验的数据对 Pemazyre 授予核准。研究显示在 47 名受试者中，完全细胞学反应发生率（complete cytogenetic response rate）为 79%。而在呈现完全反应的受试者中，完全反应持续时间从 44 天到 435 天不等，中位数为 104 天。

与许多癌症疗法一样，Pemazyre 在具备抗癌潜力的同时，也伴随着风险和副作用。因赛特在其新闻稿中指出，在服用 Pemazyre 的患者中，有大约 53% 出现严重不良反应，有 12% 患者由于严重不良反应而须终止治疗，另外有 9% 患者发生了急性肾损伤、多重器官衰竭等可致命的不良反应。其他常见不良反应包括高磷酸盐血症、指甲毒性、脱发、口腔溃疡、腹泻、干眼症和疲劳等等。大约 80% 的患者因在治疗期间出现不良副作用而需要更改剂量。

作者：Reed Slater
编译：Richard Chau
原文：https://www.geneonline.com/incytes-rare-cancer-drug-snags-second-fda-approval/

延伸阅读：国际抗癌联盟联手多家国际制药，共同为中低收入国家取得癌症药物

参考资料：