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基因編輯技術的里程碑! 科學家用 CRISPR 成功修改人類胚胎

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今年八月二日的《Nature》期刊中,美國研究團隊發表一項驚人突破:他們使用基因編輯技術 CRISPR-Cas9 成功地修改了人類胚胎中的致病基因,並且沒有引發其他嚴重的副作用,未來可望減少遺傳性疾病,提升下一代的生命健康,為基因編輯技術的重大里程碑。

CRISPR 的進擊:遺傳性疾病可望不復存在?

基因編輯技術 CRISPR 最早在 1987 年,由日本科學家在大腸桿菌中發現,到了 2002 年,歐美研究人員進一步發現一系列與 CRISPR 相關的 Cas (CRISPR-associated genes) 基因,並證明這些基因轉譯出的 Cas 蛋白具有剪輯 DNA 功能,讓科學家可將特定的基因序列「剪除」,置換上其他的基因序列,基因編輯技術自此開始突飛猛進。2016 年,美國博德研究機構(Broad Institute)的張峰、法國科學家 Emmanuelle Charpentie 及美國科學家 Jennifer A. Doudna 因其發展的 CRISPR-cas9 系統,同時獲得有「東方諾貝爾獎」之稱的唐獎,該系統具有操作容易且精準度高的特性,使其應用範圍更加廣泛,成為備受矚目的醫學科技之一。

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延伸閱讀:呼風喚雨的「CRISPR / Cas9」系統

今年八月初,美國的研究團隊於《Nature》期刊發表 CRISPR 技術在編輯人類胚胎的最新成果。由美國奧勒岡健康與科學大學 (OHSU)、沙克生物研究中心 (Salk Institute) 及韓國基礎科學研究所共同合作,使用 CRISPR-Cas9 修正了導致肥厚性心肌症 (hypertrophic cardiomyopathy, HCM) 的 MYBPC3 基因突變點。為了提高成功率,研究團隊在實驗室進行體外受精的過程中,同時將 CRISPR-Cas9 和帶有特定基因突變的精子注入到卵子,發現胚胎中被替換進去的健康基因片段會自動去修復被「剪掉」的突變基因片段,而且在 58 個實驗胚胎中有 42 個胚胎被修復。雖然不能算是百分之百的成功,但該實驗已將修復胚胎的數量從原本的 50% 提升到 72%。

此外,針對 CRISPR 技術最令人擔憂的穩定度問題,沙克及奧瑞岡研究團隊發現,此次編輯基因片段後並未引發其他可偵測到的突變 (detectable mutations)。沙克基因表現實驗室的教授貝爾蒙特 (Juan Carlos Izpisua Belmonte) 表示:「我們證明了修改人類胚胎中的基因突變是可行的,而且是用一種既安全又有效率的方式來進行。」奧瑞岡大學的資深學者、也是該論文的共同作者 Paula Amato 教授也提到:「如果能證明這個方法是安全的,未來或許可用於預防遺傳疾病傳給後代子孫。」

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安全性與倫理道德的考量

僅管該實驗成果令人振奮,但倫敦弗朗西斯克里克研究所(Francis Crick Institute)的教授羅賓 • 勒維爾貝吉 (Robin Lovell-Badge) 指出:「這項技術仍有許多安全性的未知考量須確認,目前還不適合推廣到臨床。」面對倫理道德的爭議,這樣的技術是否會引來「訂製嬰兒」的風潮? 對此,貝爾蒙特教授答道:「還沒有人想到這一點,因為目前來講幾乎是不可能的。此次實驗只是一項基礎研究,更別說自然界數百萬年來的演化是多麼的複雜,其中的精妙並非幾次實驗就能解答。」他也進一步提到:「這項技術未來最重要的應用,是修改掉還在子宮內或出生後的嬰兒體內的基因突變。」而他也強調,將會繼續以謹慎的態度面對道德倫理的疑慮,希望醫學技術的進步,在不遠的將來能造福更多想孕育健康生命的家庭。

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參考文獻:
https://www.nature.com/nature/journal/vaop/ncurrent/full/nature23305.html

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