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世界首例!諾華 CAR-T 療法獲 FDA 核准 開啟癌症治療新時代

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美國 FDA 於本週三 (美國時間 8 月 30 日) 宣布批准諾華製藥 (Novartis) 的 CAR-T 治療藥物 Kymriah (tisagenlecleucel) 上市,價格為美金 475,000元,預計將帶來創造數十億美元的營收,為近年來基因修改技術應用於癌症免疫療法 (immunotherapy) 的重大突破,也對多年投身於該領域研究的科學家們帶來令人振奮的好消息。

癌症治療的重砲手:CAR-T

美國國家癌症研究所 (National Cancer Institute, NCI) 統計,全美每年約有 3,100 名 20 歲以下的孩童與青年,被診斷出罹患急性淋巴細胞白血病 (Acute lymphoblastic leukemia,ALL),尤以B細胞型最常見。該疾病不僅治療選擇少,且經化療失敗後的患者僅有 16-30% 的存活率。

Kymriah 使用基因修飾技術 CAR-T,用於治療罹患復發性和難治性的 B 細胞型 ALL 之 25 歲以下患者。首先收集患者的 T 細胞,以基因工程技術導入 CAR 基因,使 T 細胞表現 CAR 受體而能高精準度辨識並殺死具有表面上特異性抗原 (CD19) 的癌細胞;再將武裝後的T細胞大量複製,輸回病人體內執行他們的任務,可說是當前最威力十足的癌症免疫療法之一。

然而,高抗原辨識度的CAR-T細胞在攻擊癌細胞後所產生的細胞因子,也會造成患者免疫系統的異常反應,以及對非腫瘤細胞所產生的微量抗原而引發脫靶毒性。因此雖然眾多藥廠如諾華、朱諾 (Juno Therapeutics)、風箏製藥 (Kite Pharma)、藍鳥生物 (bluebird bio) 等皆投入臨床試驗,希望搶得市場先機,但安全性的問題仍是能否成功上市的關鍵。

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延伸閱讀:朱諾 (Juno Therapeutics) 暫停免疫療法 CAR-T 二期臨床試驗

即使通過審核 安全性仍須長期評估

早在今年 7 月,美國 FDA 就已派出專案小組,持續關注諾華藥廠研發中的基因治療藥物 Kymriah 之安全性。根據諾華藥廠的 Kymriah 臨床試驗顯示,63 名收案患者於 3 個月內的整體緩解率 (overall remission rate, ORR) 為 83%。且使用 Kymriah 治療的患者,有近半數會產生細胞激素釋放症候群 (cytokine release syndrome, CRS) 的現象,導致高燒、類感冒症狀及神經疾病等副作用;其他嚴重副作用還有感染、低血壓 (Hypotension)、急性腎損傷 (Acute kidney injury)、缺氧等。多數症狀會在使用 Kymriah 的 22 天內產生。

有鑒於上述副作用,FDA 藥品風險評估暨管控計畫 (Risk. Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) 也特別針對 Kymriah 提出相關安全措施,例如要求提供 Kymriah 的醫院及診所須取得處方認證,並安排醫療人員接受相關培訓,以落實該療法之風險控管。且為了進一步評估 Kymriah 的長期安全性,諾華仍需對使用 Kymriah 治療的患者進行後續觀察研究。

FDA 生物製劑評估研究中心(CBER)的總監 Peter Marks 博士表示:「目前白血病治療的方式很有限,因此這次 Kymriah 的成功,不僅提供患者一項新的治療選擇,其緩解率與存活率也有所提升,為白血病治療的重大突破。」FDA 委員 Scott Gottlieb 也提到:「癌症治療正邁入嶄新的時代,我們已經可以透過重新改裝患者本身的細胞來打擊癌症,如基因治療、細胞療法等新技術,都讓這些頑強的疾病有被治癒的可能性。而 FDA 也將從旁協助,加速審查流程,讓這些極具潛力的突破性治療能挽救更多生命。」

延伸閱讀:癌細胞請注意,基因編輯魔術師已隨著免疫療法進入人體試驗

參考文獻:
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
http://uk.reuters.com/article/us-novartis-fda-idUKKCN1BA1ZY
https://www.reuters.com/article/us-novartis-leukemia-fda-idUSKBN19V1GF

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