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全球第二 ! Gilead 的 CAR-T 治療獲美國 FDA 核准

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美國 FDA 於本週三 (美國時間 10 月 18 日) 批准由美國藥廠吉利德科學公司(Gilead Science Inc’s Kite Pharma)開發的 CAR-T 治療藥物 Yescarta (axicabtagene ciloleucel),用於治療罹患瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (Diffuse large B cell lymphoma, DLBCL) 且經其他療法無明顯改善的成年患者,為今年全球第二個獲批准上市的基因治療方法,也是全球第一個用於非何杰金氏淋巴瘤 (Non-Hodgkin lymphoma ,NHL) 的基因治療。吉利德的股價上漲近 4%,來到每股 83 美元,預計 Yescarta 的上市將在 2018 年為該公司帶來 2.5 億美元以上的營收。

瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤(DLBCL)是成年人裡最常見的 NHL 類型,美國每年約有 72,000 例的 NHL 患者,DLBCL 約佔其中的三分之一。在 100 例成年受試者的樞紐臨床試驗 (a pivotal clinical trial)*中,有 51% 的患者在使用 Yescarta 後可達到完全緩解(complete remission),其成果大幅優於目前其他的治療方案。「無論是致命的癌症或難治性癌症,基因療法已從一個抽象美好的願景邁向實際的臨床解決方案,這對患者來說無疑是一大福音。」FDA 委員 Scott Gottlieb 表示。

吉利德指出,在美國每年約有 7500 名淋巴瘤患者適用 CAR-T 療法,不過 Yescarta 基因治療一次要價為 373,000 美元,雖然價格較今年八月諾華藥廠(Novartis ) 被 FDA 核准的 Kymriah 來得低 (Kymriah 要價 475,000 美金),但仍相當昂貴。兩者開發方法類似,都是採用嵌合抗原受體 T 細胞療法(CAR-T),透過提取患者自身的 T 細胞,以基因工程技術重新改造成具高抗原辨識度的 CAR-T 細胞,重新注入回病人體內,將癌細胞擊殺。由於成效顯著,因此也成為各大藥廠爭相競逐的開發項目,例如:吉利德於今年 8 月 28 日以大約 120 億美元的價格收購投入 CAR-T 開發的風箏製藥(Kite Pharma),為吉利德公司歷年來最高金額的交易之一,並搶先兩天在美國 FDA 批准諾華藥廠的 Kymriah 之前 (8月30日) 進行;朱諾製藥 (Juno Therapeutics) 及藍鳥生技 (bluebird bio) 也正持續進行類似的藥物開發。

然而,高昂的醫療費用也引起不少爭論,因為並非所有的患者都能有同樣的療效。諾華藥廠表示,若患者接受 Kymriah 治療一個月後,有產生正面的反應才會向患者收費;而吉利德公司雖然沒有採取同樣的做法,但其發言人 Amy Flood 透過電子郵件提到,針對收費機制,他們正與消費者進行相關討論,並以開放的態度,持續探索更多可能的治療方案,此外,吉利德也是根據對政府機構、私人保險公司及癌症研究中心的藥價給付規定進行大量研究後,才定出 CAR-T 治療的價格。

儘管這類極具潛力的基因療法,為癌症治療帶來不少革新,但高額費用所造成醫療上的不平等,或該如何透過完善的給付機制尋求雙贏,也是值得深思的重要課題。

延伸閱讀:世界首例!諾華 CAR-T 療法獲 FDA 核准 開啟癌症治療新時代

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參考文獻:
1. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm
2. https://www.reuters.com/article/us-gilead-sciences-fda/u-s-fda-approves-gilead-cancer-gene-therapy-price-set-at-373000-idUSKBN1CN35H

註*:樞紐臨床試驗(a pivotal clinical trial)為藥物被批准上市前的最後驗證性研究,為三期臨床試驗。

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