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與病毒攜手 擊殺腦癌細胞

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十月二十七日(美國時間),Tocagen 公司在美國癌症研究學會、美國國家癌症研究院、歐洲癌症研究與治療組織(AACR-NCI-EORTC)主辦的分子標靶及癌症治療國際研討會(International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics)中,發表最新的第一期臨床試驗,指出基因治療能減緩腦癌的惡化

該研究選擇 56 名復發型高度惡性膠質瘤腦癌(recurrent high-grade glioma brain cancer)患者接受基因治療。該療法可分成兩個步驟,首先,患者接受 Toca 511,一種只會感染癌細胞的修飾病毒(modified virus),具有能編碼細胞激素去氨酶(cytosine deaminase)的基因片段。第二步驟,患者接受 Toca 5CToca 5C5-氟尿嘧啶(5-Fluorouracil,簡稱5-FU)的不活化態,因為 5-FU 無法通過血腦障壁(blood-brain barrier)進入腦內,然而 Toca 5C 可以通過進入腦內,而剛已經在腦內的 Toca 511 就會表現細胞激素去氨酶,便可活化 Toca 5C,轉換成化療藥 5-FU,進而有效抑制腦癌腫瘤的生長。

接受該療法三年之後,約 1/4 以上的患者仍然存活,平均存活期(Median survival)達 14.4 個月,而根據其他臨床數據,患者平均存活期只有 8 個月。因此,該療法也於 2015 年取得美國 FDA 的孤兒藥資格,將用於治療惡性膠質瘤。然而第一期試驗沒有控制組,所以目前進行的第二期/第三期臨床研究,已經加入控制組,未來將有更多臨床數據來驗證此療效,待美國 FDA 進一步審查才能上市。

延伸閱讀:以病毒為載體 基因療法對抗 B 型血友病

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參考文獻:
https://www.webmd.com/cancer/brain-cancer/news/20171027/gene-therapy-may-fight-brain-cancers-return
http://www.cancerresearchuk.org/about-us/cancer-news/news-report/2017-10-27-safety-of-gene-therapy-for-brain-tumours-tested-in-early-trial
https://www.prnewswire.com/news-releases/tocagen-to-present-updated-durable-response-data-from-phase-1-trial-of-toca-511–toca-fc-in-recurrent-brain-cancer-at-the-2017-aacr-nci-eortc-international-conference-on-molecular-targets-and-cancer-therapeutics-300537609.html

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