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s-KL基因療法 跟失智症說再見

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根據國家老化研究所(National Institute on Aging,簡稱NIA)研究預估,2050 年全球阿茲海默症(Alzheimer’s disease)(或稱失智症、老人痴呆)相關疾病人數恐達 1 億 3 千 1 百萬人,而西班牙巴塞隆納自治大學(Universitat Autonoma de Barcelona,簡稱UAB)以及 Vall d’Hebron 研究所共同進行的動物研究指出,年紀小的小鼠接受一種分泌 α- klotho(secreted alpha-klotho,簡稱 s-KL)基因治療後,能改善牠們年老的認知狀況,該研究刊登於《分子精神病學期刊》(Molecular Psychiatry)。這項研究結果給阿滋海默患者治療提供了一個新希望。

波士頓 Kogenix 基因治療公司取得該研究中的技術專利,該研究共同作者及該公司共同創始人 Miguel Chillon 博士指出,目前他們公司使用的交替式的 klotho 治療方法,須以能提升基因表現的小分子或者使用 klotho 本身的蛋白片段等為基礎。

該研究團隊 Assumpcio Bosch 博士指出,在科學研究及臨床試驗中,腺相關病毒載體(adeno-associated viral vectors,簡稱 AAV)用於中樞神經系統基因治療是安全且有效的。這項研究中,他們使用腺相關病毒載體s-KL 基因分別送入 6 個月大及 12 個月大的小鼠內,結果顯示,原本 6 個月大的小鼠的學習及記憶能力都有所提升,而原本 12 個月大的小鼠於治療 6 個月後,其認知能力都有顯著改善。

Kogenix 基因治療公司共同創辦人 Carmela Abraham 博士指出,新穎的 s-KL 基因治療研究,將使人們預防老化相關痴呆(age-related dementia)阿茲海默症的夢想成真。

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參考文獻:  
http://markets.businessinsider.com/news/stocks/Kogenix-Licenses-Gene-Therapy-for-Prevention-of-Age-Related-Dementia-and-Alzheimer-s-1006318691
https://www.nature.com/mp/journal/vaop/ncurrent/full/mp2017211a.html

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