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護肝新策略 奈米科技結合 CRISPR 關閉膽固醇基因

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目前最常見的 CRISPR/Cas9 基因編輯技術,主要是以腺病毒為相關(adeno-associated virus,AAV)載體,將 CRISPR/Cas9 送入宿主細胞內,進行基因編輯。該方法的缺點是,免疫系統可能發展出一種抗體,來對抗腺病毒,這時就必須更換新的病毒載體。

今日,麻省理工學院(Massachusetts Institute of Technology,MIT)研究團隊於《自然生物技術》(Nature Biotechnology)期刊發表一項新研究,透過脂質奈米微粒(nanoparticles) 將 CRISPR/Cas9 包覆,免於體內抗體或酵素作用而分解,並送入老鼠肝細胞內,使得老鼠的膽固醇(cholesterol)相關基因去活化(turn off)。

該研究團隊指出,透過這項新穎的載體運送 CRISPR/Cas9 至老鼠的肝細胞內,能切除約 80% 的基因,而在成年動物中,有最佳的成功率。然而,該研究作者(麻省理工學院化學工程副教授) Daniel Anderson 博士指出,此技術能永久且專一地編輯成年動物中的 DNA。

Pcsk9 為一種與膽固醇調解有關的基因,當人體 Pcsk9 基因發生突變時,會產生顯性家族性高膽固醇血症(familial hypercholesterolemia),而美國食品藥物管理局(FDA)最近核准二種可以抑制 Pcsk9 蛋白的抗體藥物。但這二種抗體藥物並不能預防患者病發,而只能作為患者病發後的治療,也需定時服用。然而,該研究團隊也指出,透過此奈米微粒基因編輯技術,能永久編輯 Pcsk9 基因突變,更使老鼠的總膽固醇含量下降了 35%。

未來,這項技術對於高膽固醇或其他肝病患者來說,可能會是一種新穎的基因修飾方法。Anderson 博士更進一步指出,肝臟是人體重要器官之一,有許多疾病都跟肝功能失調有關,若能在肝臟壞死前,將人體的肝臟基因進行重組(reprogramming),將可預防許多疾病的發生。

延伸閱讀:ICG-12基因科技前瞻趨勢 基因編輯與合成生物學

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參考文獻:
http://news.mit.edu/2017/crispr-carrying-nanoparticles-edit-genome-1113
http://www.reuters.com/article/us-health-gene/nanotech-gene-editing-used-to-edit-cholesterol-gene-u-s-study-idUSKBN1DD1ZN
https://www.genomeweb.com/gene-silencinggene-editing/lipid-nanoparticle-crispr-delivery-can-result-more-efficient-editing

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