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舞動人生新契機 反義 RNA 新藥有望終結亨丁頓氏舞蹈症

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亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)是一種神經退化性疾病,主要致病原因為 huntingtin 基因產生突變,使得 huntingtin 蛋白質的電荷改變而產生摺疊錯誤,而泛素系統(ubiquitin system)無法移除這種摺疊錯誤的 huntingtin 蛋白質,堆積在大腦基底核(basal ganglia)導致該區的神經細胞壞死,進而影響人體的運動及認知功能。

英國倫敦大學學院神經研究所(University College London, Institute of Neurology)Sarah Tabrizi 教授所率領的研究團隊,在 Ionis 製藥公司的資助下,進行第一個藥物治療人類亨丁頓氏舞蹈症臨床試驗。而 12 月 11日(英國時間)該研究團隊指出,新藥 IONIS-HTTRx 能有效治療亨丁頓氏舞蹈症,而且具有不錯的安全性及耐受性。

IONIS-HTTRx 是一種人工合成的單股 RNA(反義 RNA,antisense RNA),能結合 huntingtin 基因轉錄(transcription)的 mRNA,以干擾後續轉譯(translation)之方式,使 huntingtin 蛋白質無法被製造,進而延緩亨丁頓氏舞蹈症病情惡化,或者預防它發生。

該研究團隊從英國、德國、加拿大等研究中心,挑選 46 名早期亨丁頓氏舞蹈症患者,進行這項第 1/2a 期臨床實驗,分別接受不同劑量的 IONIS-HTTRx 和安慰劑,而這些患者年齡為 25 歲到 65 歲之間。研究結果顯示,患者腦脊液中 huntingtin 的含量,隨著 IONIS-HTTRx 劑量的增加而降低。

然而,更進一步的實驗結果,包含亨丁頓氏舞蹈症的改善情況、藥物的注射劑量以及反義 RNA 的序列以及未來的研究計劃,他們預計將於 2018 年上半年舉行的科研會議和後續發表的研究論文中陸續公開。此外,羅氏藥廠(Roche)以 4500 萬美元取得 Ionis 製藥公司的授權,因此後續的臨床試驗和商業開發都將由羅氏藥廠進行。

對亨丁頓氏舞蹈症患者及其家屬來說,這項臨床試驗的結果,無疑帶給他們無比的希望。除此之外,本項臨床試驗所採取的新藥治療模式,不僅能有效標靶致病蛋白質,且具安全性跟耐受性,無疑地提供其他神經退化疾病[包括阿茲海默症(Alzheimer’s disease)和帕金森氏症(Parkinson’s disease)〕臨床藥物研究團隊,一個全新的藥物研究開發方向。

延伸閱讀:面對還是逃避? 基因篩檢的兩難

參考文獻:
1. https://www.ucl.ac.uk/news/news-articles/1217/111217-huntingtons-disease-protein
2. https://newatlas.com/huntingtons-disease-drug-therapy-success/52567/
3. https://www.technologyreview.com/the-download/609746/a-new-rna-drug-could-help-slow-huntingtons-disease/
4. Anton Reiner, et al. Int Rev Neurobiol. 2011; 98: 325–372.

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