全球第一! 基因治療藥物 Luxturna 獲 FDA 核准

0

美國食品藥物管理局(FDA)於 12 月19 日(美國時間),核准第一個遺傳性疾病的基因治療藥物 “Luxturna”(voretigene neparvovec-rzyl),它能治療遺傳性的視網膜疾病(retinal disease)—— 萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis,簡稱 LCA),主要是透過修復患者等位基因(biallelic) RPE65 突變來達到治療的效果,此藥物由 Spark Therapeutics 研發。

早在今年 1 月,Luxturna 就獲得美國 FDA 頒發的孤兒藥資格,今年 7 月,美國 FDA 也接受 Spark Therapeutics 所提出的藥證申請,並授予其優先審查資格。

LCA 患者因 RPE65 突變而使得視網膜錐狀細胞(cone cells) 和桿狀細胞(rod cells) 等感光細胞(photoreceptors cells)會逐漸失去功能並壞死,最終導致完全失明。美國目前約有1000 ~ 2000 名 LCA 患者。

FDA 也指出,Luxturna 在第 3 期臨床試驗中,呈現極佳的療效。在接受治療的 29 名 LCA 患者中,有 27 名(93%)患者的視力有明顯的改善,並且能在暗光下自主走過一條充滿障礙的道路。後續追蹤數據也顯示良好的節果,在治療 1 年後,仍然有 21 名(72%)患者可以流暢地通過測試。

Spark Therapeutics 發言人指出,明年(2018 年)一月初才會公布藥價,而華爾街(Wall Street)分析師預測藥價可能高達 100 萬美元,未來或許仍有調降的空間。總而言之,對 LCA 患者與其家屬來說,Luxturna 的上市可能是一個好消息,而藥價太高卻是一個壞消息。

延伸閱讀:光控你的細胞!啟動光遺傳臨床治療

參考資料:
1. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm
2. https://www.statnews.com/2017/12/19/gene-therapy-blindness-fda-approval/
3. http://sparktx.com/wp-content/uploads/luxturna-timeline.pdf
4. Xue Cai, et al. Ophthalmic Genet. 2009 Jun; 30(2): 57.
5. http://sparktx.com/wp-content/uploads/luxturna-clinical-trial-overview.pdf

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:[email protected]

Leave A Reply