Novartis 獲得 Luxturna 美國海外專屬授權! 先天眼疾治療一加一大於二?!

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今日,Spark Therapeutics 與諾華製藥集團(Novartis AG)簽訂一項授權和供應協議,Novartis 以 1.05 億美元授權金取得基因治療藥物“Luxturna”(voretigene neparvovec-rzyl)美國以外地區的研發、註冊、市場銷售等權利,另外還將需支付近期歐洲法規核准的階段授權金逾 6500 萬美元。而 Spark Therapeutics 保留 Luxturna 於美國的相關權利,也能按美國以外的銷售淨額比率收取授權金。

Luxturna 是第一個遺傳性疾病的基因治療藥物,能治療遺傳性的視網膜疾病(retinal disease)—— 萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis,簡稱 LCA),主要是透過修復患者等位基因(biallelic) RPE65 突變來達到治療的效果。而 Luxturna 於 12 月19 日(美國時間)取得美國食品藥物管理局(FDA)核准上市。Spark Therapeutics 計劃在今年三月份推出一次性治療,價格為破天荒的 85 萬美元。

Novartis 全球醫療事務總監兼首席醫療長 Shreeram Aradhye 指出,健康的孩子就不應該因為這種毀滅性的疾病而失明。基因治療其實是一個很有希望的新方法,有可能解決這些患者迫切的需求。這一合作建立在 Novartis 對眼科的承諾之上,他們期待利用他們在全球的影響力,確保美國以外的患者也能夠獲得這種能改變生活的治療方法。

Spark Therapeutics 商業總監 Dan Faga 也指出,他們獲得的資金將投入於其他產品的研發,包括 B 型血友病的進階研究計畫。

延伸閱讀:全球第一! 基因治療藥物 Luxturna 獲 FDA 核准

參考資料:
1. https://endpts.com/novartis-steps-in-to-grab-ex-us-rights-to-pioneering-gene-therapy-luxturna-with-170m-deal/
2. https://globenewswire.com/news-release/2018/01/24/1304565/0/en/Novartis-exclusively-licenses-first-ophthalmology-gene-therapy-in-all-markets-outside-the-US-a-milestone-for-patients-with-rare-inherited-vision-loss.html
3. https://www.reuters.com/article/spark-luxturna-novartis/spark-licenses-blindness-gene-therapy-rights-outside-u-s-to-novartis-idUSL2N1PJ2EE

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