多種基因療法將核准上市 FDA 擬七月發佈六項新指引

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隨著 2018 年 BIO 國際生技大會(BIO International Convention)進入尾聲,生物科技創新組織(Biotechnology Innovation Organization, Bio)總裁兼執行長 Jim Greenwood 採訪了美國食品藥物管理局(FDA) 局長 Scott Gottlieb。

Gottlieb 局長表示:「目前已有數百種細胞和基因相關治療的臨床新藥正申請上市,並且預計 FDA 將在 2022 年之前,核准 40 種基因療法。毫無疑問,人們將能在不久的將來看到多種治愈性療法。如果我五年前就擔任局長並且說我們可以能治癒一些像鐮狀細胞貧血(sickle cell anemia)等遺傳性血源性疾病,我想這會是不負責任的,但從現在開始算,在未來的十年內,我們確實能夠做到這一點。」

接著,Gottlieb 局長確實承認任何治療藥物都它的風險,但他表示,隨著病毒作為載體的技術發展,使得基因療法持續進步,這也顯示“產品創新導致了臨床革命”。此外,很多基因治療的複雜性與產品相關,而與臨床無關。然而,在正常的藥物審查中,80% 與臨床有關,剩餘的 20% 則與化學製造與管制(Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC)和產品有關。因為基因治療和細胞再生醫學是完全相反的,所以 FDA 必須對這些監管問題進行不同層面的思考。對此,FDA 預計於七月份發布六項新的基因療法指引,為該療法提供一個“現代架構”,其中大多將專注於產品相關問題,其餘重點則放在加速臨床終點上。

Gottlieb 局長還在生物製劑評估和研究中心(Center for Biologics Evaluation and Research)宣布了一項名為“Interact”的新計畫,應用於細胞和再生治療的臨床前試驗、早期參與。也就是在新藥臨床試驗申請(Investigational New Drug, IND)之前,FDA 將建立一個早期參與的正式結構,能處理如何將產品帶入 IND 階段的事項、解決 CMC 問題以及其他一些臨床開發問題。

Gottlieb 局長最後表示,生技產業應朝著細胞和基因療法持續生產的方向發展,以幫助研究級和商業級製造之間的無縫接軌。2019 年 FDA 將編列大量預算,來加強推動政府與持續生產相關的民間企業之間的合作。

延伸閱讀:全球第一! 基因治療藥物 Luxturna 獲 FDA 核准

參考資料:
1. https://www.biopharmadive.com/news/bio18-fda-to-issue-guidance-on-cell-and-gene-therapy-in-july/525226/
2. http://www.pharmalive.com/gottlieb-at-bio-2018-40-gene-therapy-approvals-by-2022/

首圖來源: World Economic Forum on Visualhunt / CC BY-NC-SA

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