注入醫治活水 優先審核憑證(PRV)加速熱帶疾病藥物審查

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登革熱、狂犬病、砂眼、漢生病、食源性吸蟲感染等二十多種寄生蟲疾病,常見於熱帶和亞熱帶地區,故被世界衛生組織(WHO)歸納為「被輕忽的熱帶疾病」(Neglected Tropical Diseases, NTDs)。NTD 每年影響超過 10 億人並使發展中經濟體損失數十億美元。然而,NTD 治療藥物在全球醫藥投資中的比例不到 0.5%,與其他正在開發的藥物種類相比,新藥的核准和上市仍然是寥寥可數。

「山窮水盡疑無路,柳暗花明又一村」,美國 FDA 核准的優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV)為該病藥物治療市場帶來新的活水,它將標準的 10 個月審查期限,縮短為六個月的快速審查,而且可以將該憑證出售給另一家公司,例如,United Therapeutics 於 2015 年以 3.5億美元價格,將其 PRV 賣給 AbbVie。

美國政府於 2007 年為 NTD 制定 PRV。隔年(2008 年),Coartem(artemether / lumefantrine)成為第一個取得 PRV 的 NTDs 藥物,該藥由Norvartis 開發而用於治療瘧疾,現在已是非洲和東南亞瘧疾(malaria)的第一線治療藥物。核准上市的藥物也大大增加。截至 2018 年 11 月,美國已有 7 種 NTDs 經 PRV 而上市,例如抗瘧疾的 Krintafel(tafenoquine)、治療河盲症(river blindness,或稱為蟠尾絲蟲病,Onchocerciasis)的 moxidectin、治療查加斯氏病南(Chagas disease,美錐蟲病)的 benznidazole、治療肺結核(tuberculosis)的 Sirturo(bedaquiline)等。

從公共衛生的角度來看 NTD,從大規模管理到捐贈計劃(donation programs)再到新藥開發,可望提供相當可觀的投資回報。據估計,各國若實現世界衛生組織的 2020 年前至少消滅二種 NTD 疾病的目標,2015 年至 2030 年間可望產生超過 6200 億美元的生產力增長。然而,從私募股權(private equity)的角度來看,投資回報是明顯不同的。藥物開發活動和市場預期的未來收入息息相關,也就是當公司預期能獲得正投資回報,就會投資研發特定產品時,指導其佈局策略,並支付核准上市所需的資金。但在大多數發展中國家,這筆錢仍然不存在。因此,需要推動激勵措施來刺激投資,而 PRV 為目前最有效的獎勵措施。

對企業和公私合夥(public-private partnership)來說,在開發和取得 NTD 藥物核准,以便於接觸需要它們的患者,但 PRV 卻無法有效增加企業的投資和公司夥伴的建立,而受到批評。然而,Insud Pharma 藥廠與 DNDi 和 Mundo Sano 透過 PRV 取得 benznidazole 上市許可證,用於治療罹患南美錐蟲病的 2 歲至 12 歲兒童,並將該憑證價值的 50% 分配給患者來增加貧困患者的可接觸性,更希望其他公司合夥和企業也能跟進。

延伸閱讀:新創公司二樣情——癌症廠吃飽,憂鬱症廠和疼痛廠飢餓

參考資料:
1. https://www.who.int/neglected_diseases/diseases/en/
2. https://www.forbes.com/sites/joshuacohen/2018/11/05/priority-review-vouchers-revitalizing-neglected-disease-drug-development/#4a9ffa8665ed
3. https://www.ft.com/content/c128ca0c-0a87-11e8-8eb7-42f857ea9f09

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