人體基因編輯應循規蹈矩! FDA 核准 Editas 進行臨床試驗

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中國科學家於 11 月利用 CRISPR 創造出抗愛滋病毒的嬰兒,引起全球各界譁然,被科學界砲轟該研究離經叛道,違反倫理。

與之相反,CRISPR 先驅張峰創立的基因編輯公司 Editas Medicine(Editas)則循規蹈矩向美國食品藥物管理局(FDA)提交其 CRISPR 技術治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA 10)的臨床試驗審查(Investigational New Drug, IND),他們將該療法命名為 EDIT-101。FDA 隨後於 11 月 30 日核准該臨床試驗進行。Editas 計劃在該第 1/2 期開放標示且劑量遞增的臨床試驗中招募 10 至 20 名患者,以測試 EDIT-101 的安全性、耐受性和療效。

隨著 IND 的核准,Editas Medicine已經從 Allergan 獲得了 2500 萬美元的權利金支付(Milestone Payments)。二公司早於2017年3月開始合作,共同開發嚴重威脅視力疾病的實驗性眼科藥物。

Editas 總裁兼執行長 Katrine Bosley 表示:「對於基因組編輯領域來說,FDA 核准 EDIT-101 的IND是一個重要時刻,更重要的是,對患者來說更是一個重要的里程碑,因為我們現在距離LCA10的治療更近了一步。這一時刻對我們來說是一個真正令人興奮的時刻,我們也期待著作為一家臨床公司開始我們的下一階段,即是利用 CRISPR 技術的力量來改變世界各地嚴重疾病患者的生活。」

FDA 局長:基因編輯應遵守倫理道德底線 若違反應將逐出科學界

雖然中國科學家和 Editas 雖然都利用 CRISPR 來編輯人體內基因,但卻截然不同,中國科學家編輯了胚胎,而且基因體變化會傳遞給未來的孩子,但是 Editas的技術是標靶眼睛中的細胞,而不會在繁殖中發揮作用。

FDA 局長 Scott Gottlieb 對此也說出重話:「科學界應該毫不憐憫地執行其道德規範,任何與倫理發生衝突的研究都應該“被驅逐出去”。」

延伸閱讀:首例基因編輯嬰兒中國誕生? 科學界對此強烈譴責!

參考資料:
1. http://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-fda-acceptance-ind-application-edit
2. https://www.statnews.com/2018/11/30/editas-crispr-trial/

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