Regeneron 攜手 Alnylam 結合 RNAi 技術開發新藥

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核醣核酸干擾(RNA interference, RNAi) 技術於 2006 年獲得諾貝爾生理醫學獎,許多科學家開始使用 RNAi 進行生物體的基因功能研究,同時許多生技藥廠也積極開發 RNAi 新型藥物。其中,Alnylam 共耗時16 年以及花費超過 10 億美元研發其 RNAi 藥物 Onpattro(patisiran),並且於去年 8 月取得FDA 核准,成為第一個上市的RNAi 藥物。

Regeneron 藥廠看上 RNAi 藥物的龐大商機,他們於 4 月 8 日宣布,將向 Alnylam 投資 8 億美元,一半為前期現金,剩餘 4 億美元購買 Alnylam 5% 的股份,以取得 Alnylam 的 RNAi 技術並結合本身擁有的基因研究優勢技術來開發其眼睛和中樞神經系統新藥。

Regeneron 將負責所有眼疾項目的開發和商業化,Alnylam 有權獲得潛在的里程碑和技術授權(專利授權)使用費。他們也將共同負責中樞神經系統相關計畫的推進和替代方案,以及保留全球發展和商業的責任,也將平分各計劃的潛在未來利潤。

該合作案還包括選定數量的 RNAi 治療程序,目標在於標靶肝臟中表現的基因,其可以影響全身的多種疾病,其中含評估 C5 補體介導的疾病的抗 C5 抗體-siRNA 組合的聯合開發,以及 Regeneron 的第 1 期臨床試驗藥物 pozelimab(REGN3918)和 Alnylam 的第 2 期臨床藥物 cemdisiran 的藥物組合。Alnylam 將保留其對 cemdisiran 單藥治療開發的控制權,Regeneron 將領導聯合開發,雙方也將平等分享單一療法計劃的投資和未來潛在利潤,而Alnylam 將獲得任何潛在組合產品銷售的授權使用費。此外,雙方將交互主導其他肝臟計劃並平等分享潛在利潤。至於先前依據 Regeneron 基因體學中心進行的慢性肝病非酒精性脂肪性肝炎(nonalcoholic steatohepatitis, NASH)的 RNAi 療法。然而,Alnylam 仍保留其所有其他未經授權的全球肝臟臨床和臨床前管道計劃的權利。

Regeneron 總裁兼科學長 George D. Yancopoulos 醫學博士表示:「Regeneron 相信能最好地利用旗下的資源投資可能改變世界的科學技術,為罹患嚴重疾病的患者提供創新藥物。此次合作將已證實和新興的 RNAi 技術與許多疾病相結合,將推動 Regeneron 的遺傳學研究和目標發現引擎的開發更進一步,也能幫助 Regeneron 能夠在細胞內達到目標,補充其在抗體方面的專業知識。透過Regeneron 基因體學中心和其他研究團隊,Regeneron 已經確定其他極具潛力的開發目標,即是 RNAi 藥物開發,特別是在眼睛和中樞神經系統。」

Alnylam 執行長 John Maraganore 博士也表示:「此次二家公司的結盟將是將 是推動 RNAi 藥物治療眼科和中樞神經系統疾病的重要機會。Alnylam 也很開心與 Regeneron 合作,也顯著加快為患者帶來 RNAi 療法。更重要的是,此次合作使 Alnylam 能夠繼續建立其 RNAi 療法管道的優勢地位,同時也保留重要的產品專利權,並且支持 Alnylam 開發和商業化其他多種突破性藥物。」

延伸閱讀:全球第一! RNAi 藥物獲 FDA 核准

參考資料:
1. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/regeneron-and-alnylam-announce-broad-collaboration-discover
2. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm

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