CRISPR 編輯癌細胞基因抗腫瘤 首次人體臨床試驗指日可待?

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許多 CRISPR 技術相關的癌症治療研究和 17 項臨床試驗正在進行中,其中大部分是透過 CRISPR 來編輯免疫細胞(CAR-T)來攻擊腫瘤。

有別於往,美國特拉華州 Christiana 健康照護系統基因編輯研究所於 2018 年 12 月在《Molecular Therapy Oncolytics》期刊的研究指出,他們直接使用 CRISPR/Cas9 基因編輯技術抑制核因子類紅血球-2相關因子(Nuclear Factor Erythroid 2-Related Factor, NRF2*)基因表現,使肺癌細胞對 cisplatin、carboplatin、vinorelbine 等化療更敏感,減緩腫瘤細胞的增殖,隨後的動物試驗也再次驗證 CRISPR 技術的效果。

*NRF2 是轉錄因子,主要能調控 200 個與細胞氧化和/或親電應力反應有關的基因。

近日,基因編輯研究所指出,他們計劃與 Certara 監管科學部門 Synchrogenix 合作,並在 18 個月內向 FDA 申請「將 CRISPR 基因編輯技術直接送入患者體內抑制癌細胞」的臨床試驗。若FDA 核准,將成為美國首例 CRISPR 直接編輯癌細胞的臨床試驗。

他們預計招募 6 至 10 名晚期非小細胞肺癌患者,接著將 CRISPR 直接注射到腫瘤中或將其包裝在註入血液中的腺相關病毒中來標靶患者的 NRF2 基因。基因編輯研究所所長 Eric Kmeic 博士也表示,希望透過 CRISPR 減少所需的化療量,除了提升療效,更能幫助患者更容易忍受。

延伸閱讀:CAR-T 市場再起漣漪! Cellectis 獲得 CRISPR 美國專利!

參考資料:
1. Mol Ther Oncolytics. 2018 Oct 18;11:75-89. doi: 10.1016/j.omto.2018.10.002.
2. https://www.statnews.com/2019/05/02/crispr-targeting-cancer-seeking-go-ahead/
3. https://www.biospace.com/article/gene-editing-institute-inching-toward-crispr-clinical-trials-in-lung-cancer/

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