CRISPR 编辑癌细胞基因抗肿瘤 首次人体临床试验指日可待?

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许多 CRISPR 技术相关的癌症治疗研究和 17 项临床试验正在进行中,其中大部分是透过 CRISPR 来编辑免疫细胞(CAR-T)来攻击肿瘤。

有别于往,美国特拉华州 Christiana 健康照护系统基因编辑研究所于 2018 年 12 月在《Molecular Therapy Oncolytics》期刊的研究指出,他们直接使用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术抑制核因子类红血球-2相关因子(Nuclear Factor Erythroid 2-Related Factor, NRF2*)基因表现,使肺癌细胞对 cisplatin、carboplatin、vinorelbine 等化疗更敏感,减缓肿瘤细胞的增殖,随后的动物试验也再次验证 CRISPR 技术的效果。

*NRF2 是转录因子,主要能调控 200 个与细胞氧化和/或亲电应力反应有关的基因。

近日,基因编辑研究所指出,他们计划与 Certara 监管科学部门 Synchrogenix 合作,并在 18 个月内向 FDA 申请“将 CRISPR 基因编辑技术直接送入患者体内抑制癌细胞”的临床试验。若FDA 核准,将成为美国首例 CRISPR 直接编辑癌细胞的临床试验。

他们预计招募 6 至 10 名晚期非小细胞肺癌患者,接着将 CRISPR 直接注射到肿瘤中或将其包装在注入血液中的腺相关病毒中来标靶患者的 NRF2 基因。基因编辑研究所所长 Eric Kmeic 博士也表示,希望透过 CRISPR 减少所需的化疗量,除了提升疗效,更能帮助患者更容易忍受。

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参考资料:
1. Mol Ther Oncolytics. 2018 Oct 18;11:75-89. doi: 10.1016/j.omto.2018.10.002.
2. https://www.statnews.com/2019/05/02/crispr-targeting-cancer-seeking-go-ahead/
3. https://www.biospace.com/article/gene-editing-institute-inching-toward-crispr-clinical-trials-in-lung-cancer/

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