2019 年上市新药风云榜 补体抑制剂 Ultomiris 可望脱颖而出

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随着科技的进步,全球药物开发也不断推陈出新,今年(2019 年)已有五大潜力新药上市或准备上市,分别为 Alexion Pharmaceuticals 的 Ultomiris(ravulizumab)、AbbVie 的 Upadacitinib 和 Risankizumab、Bluebird Bio 的 LentiGlobin、Aimmune Therapeutics 的 AR101。EvaluatePharma 也分别预测五种药物于 2024 年市场销售额。

Top 1: Ultomiris

Ultomiris 为第一款也是目前唯一的长效 C5 补体抑制剂,它通过抑制终末补体级联反应中的 C5 蛋白,主要治疗非常罕见的阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)的成人患者。美国 FDA 于 2018 年核准 Ultomiris 上市,近期也取得欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)的积极审查意见,预计于 2-3 个月后取得 EMA 药证而上市。此外,以 Ultomiris 第一线治疗非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)的第三期临床试验成功。

该药于 2019 年第一季的销售额为 2460 万美元。根据 EvaluatePharma 预测,到 2024 年止,Ultomiris 的销售额可望达到近 35 亿美元。

Top 2: Upadacitinib

Upadacitinib 是一种口服的第二代 JAK1 选择性抑制剂,治疗类风湿关节炎的新药申请已经在2019 年 2 月被 FDA 接受,并且获得优先审查资格。此外,Upadacitinib 治疗干癣性关节炎(Psoriatic Arthritis, PsA)、克隆氏症(Crohn’s Disease, CD)、异位性皮肤炎(Atopic Dermatitis AD)、溃疡性结肠炎(Ulcerative Colitis, UC)的第三期临床研究正在进行中。

RevaluatePharma 预估,到 2024 年止,该药销售额可望达 22 亿美元。

Top 3: Risankizumab

AbbVie 另一新型免疫药 Risankizumab 为抑制 IL-23 的生物制剂,主要治疗成人中度至重度斑块状干癣,于今年(2019 年)3 月在日本核准上市,随后于今年 4 月取得 FDA 核准上市。Risankizumab 治疗克隆氏症、异位性皮肤炎和溃疡性肠炎等疾病的临床试验也正在进行中。

AbbVie预计该药于2019 年的销售额约为 1.5 亿美元。RevaluatePharma 预计,到 2024 年止,其销售额可望超过 20 亿美元。

Top 4: LentiGlobin

LentiGlobin 是一种治疗输血依赖性β地中海贫血(transfusion-dependent beta thalassemia, TDT)的基因疗法,透过慢病毒载体将表现正常血红蛋白 β 亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将该细胞回输到患者体内。2018 年 10 月份,Bluebird已经向 EMA 提出 LentiGlobin 治疗 TDT 和非-β0/β0 基因型 TDT 青少年及成人患者的上市许可申请。EMA 随后也授予LentiGlobin 治疗 TDT 的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格(PRIority MEdicines)。同时,该款产品也被 FDA 授予治疗 TDT 的孤儿药资格和突破性药物资格(breakthrough therapy designation, BTD)。LentiGlobin可望于 2019 年第二季先在欧洲获得核准,明年(2020年)有望在美国获得批准。

EvaluatePharma 预测,到 2024 年止,该基因疗法 LentiGlobin 的销售额可望达 19 亿美元。

Top 5: AR101

AR101 为花生衍生免疫药物,它能帮助一些严重花生过敏的儿童服用 2 颗花生(约 600 mg)而且没有严重的副作用。在服用该药之前,花生过敏儿童没有一个能够安全地摄取超过十分之一颗的花生。FDA已受理花生过敏免疫疗法 AR101 的生物制品许可申请(Biologics license Application, BLABLA),且通知 Aimmune,将于 2019 年 1 月开始,并在 12 个月的目标审查期内对该BLA进行审查。可望于 2019 年年底取得上市。

EvaluatePharma 预测,到 2024 年止,该药的销售额可望接近 18 亿美元。

延伸阅读:十大全球畅销药物: Humira 荣登冠军宝座

参考资料:
1. https://www.fool.com/investing/2019/05/19/top-5-new-drug-launches-of-2019-and-the-biotech-st.aspx
2. https://news.alexionpharma.com/press-release/product-news/alexion-receives-positive-chmp-opinion-ultomiris-ravulizumab-adults-parox
3. https://endpts.com/anxious-to-fill-humira-sized-revenue-hole-ahead-of-us-patent-cliff-abbvie-hits-the-ground-running-with-us-skyrizi-approval/
4. https://www.dermatologytimes.com/article/abbvie%E2%80%99s-risankizumab-rzaa-granted-regulatory-approval
5. http://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-lentiglobin
6. https://www.mdmag.com/medical-news/peanut-allergy-drug-september-fda-date

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